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Vertex、CRISPR 基因编辑疗法 Casgevy 赢得 FDA 早期批准用于治疗 β 地中海贫血

2024-01-18 来源: drugdu 171

Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics的基因编辑疗法 Casgevy (exa-cel)已获得FDA 批准，用于治疗输血依赖性 β 地中海贫血 (TDT)。该批准是在美国监管机构批准 Casgevy 用于治疗镰状细胞病 (SCD) 患者后不到六周。
经 TDT 认可，Casgevy 成为第一个使用 CRISPR 基因编辑技术治疗罕见血液疾病的药物。 Bluebird Bio 的基因疗法 Zynteglo 也于 2022 年获得批准，用于治疗 TDT。
该批准提前了两个多月，FDA 的决定将于 3 月 30 日做出。
Vertex 首席执行官 Reshma Kewalramani 医学博士在一份新闻稿中表示：“继 FDA 历史性地批准 Casgevy 用于治疗镰状细胞病之后，现在 TDT 早在 PDUFA 日期之前就获得了批准，这令人兴奋。”
Vertex 表示，这些公司已经开设了 9 个授权治疗中心 (ATC)，为患者提供 Casgevy。每个设施都可以提供两种适应症的Casgevy。
Vertex 补充说，“未来几周”将激活更多 ATC。
该批准涵盖 12 岁及以上需要定期输血的 TDT 患者。
Vertex 和 CRISPR 的一次性治疗费用为 220 万美元。两家公司表示，在美国管理 TDT 的一生医疗费用估计超过 500 万美元。
TDT 患者可能会感到疲劳和呼吸短促。婴儿可能会出现黄疸和喂养问题。 TDT 的并发症还包括脾脏、肝脏和/或心脏肿大、骨骼畸形和青春期延迟。在美国，TDT 患者的平均死亡年龄为 37 岁。
去年12月8日，在FDA对Casgevy治疗SCD表示赞赏的同一天，它还批准了bluebird针对相同病症的基因疗法。 Bluebird 将其治疗药物 Lyfgenia 的定价为 310 万美元。这家位于马萨诸塞州剑桥市的公司对其 TDT 药物 Zynteglo 收取 280 万美元的费用。

https://www.fiercepharma.com/pharma/vertex-crispr-win-early-fda-nod-gene-therapy-casgevy-treat-beta-地中海贫血

责编: editor
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