Drug Farm候选药物获得罕见儿科疾病资格
2024-01-17
来源: drugdu
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Drug Farm 公司的 DF-003 获得了美国食品药品管理局 (FDA) 颁发的罕见儿科疾病 (RPD) 认证，用于治疗视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、多汗症和头痛 (ROSAH) 综合征。
DF-003是一种α-激酶1（ALPK1），用于治疗罕见的常染色体显性遗传病ROSAH综合征。这种疾病是由 ALPK1 基因突变引起的，其症状如其名称所示。ROSAH 综合症目前还没有获得批准的治疗方法。
在 ROSAH 综合征转基因小鼠模型中进行的临床前研究显示，该候选药物具有显著的活性和良好的类药物特性，Drug Farm 的新药申请已于 2023 年 6 月获得 FDA 批准，可以启动该候选药物的 I 期研究。
如果 DF-003 的新药申请获得 FDA 批准，公司将有资格获得优先审评券 (PRV)，该券可用于以后的上市申请。
双盲、安慰剂对照 I 期试验（NCT05997641）正在对 96 名健康受试者进行 DF-003 的安全性、耐受性和药代动力学评估。 该研究预计将于 2025 年第一季度结束。
该公司还在开发其他候选药物，包括另一种 ALPK1 激动剂 DF-006，目前正在进行治疗慢性乙型肝炎感染的 I 期研究的第三部分。该试验正在评估服用制剂后血液中 DF-006 及其相关化合物的水平。
2023 年 5 月，Drug Farm 在 Betta Capital 领投的 C 轮融资中获得了 2700 万美元。该公司在美国和中国都设有办事处，2021 年 2 月，该公司还在 BVCF 领投的 A 轮融资中筹集了 5600 万美元。
Drug Farm 的首席医疗官杰森-约格拉特南（Jeysen Yogaratnam）在指定公告中说： "获得罕见儿科疾病称号是对这种罕见疾病严重和令人衰弱的并发症的认可，也是我们将DF-003作为首个靶向药物提供给ROSAH综合征患者进行潜在治疗的目标"。
网址：https://www.pharmaceutical-technology.com/news/drug-farm-candidate-gains-rare-paediatric-disease-status/?cf-view
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