在作为 BioMarin 新任首席执行官的第一次演讲中，亚历山大·哈迪 (Alexander Hardy) 毫不怀疑他作为罕见和遗传疾病专家的使命。
哈迪周二在摩根大通医疗保健会议上表示，这位前基因泰克首席执行官的首要任务是加速并最大限度地发挥侏儒症药物 Voxzogo 的商业潜力。他的第二个目标是加快 Roctavian 的商业化，这是一种新批准的 A 型血友病基因疗法。第三，Hardy 需要确定 BioMarin 最有前途的研发项目，并就削减哪些项目做出艰难的决定。
鉴于哈迪过去五年领导罗氏子公司基因泰克的经验，哈迪有能力应对这些挑战。在他执掌期间，基因泰克推出了10种药物，其中包括重磅黄斑变性药物Vabysmo。该公司的收入大幅增长 24%，每位员工的利润增长了 69%。
“我为什么选择 BioMarin？我认为这是一家非常令人兴奋的公司，正处于其发展的一个非常有趣的时刻，”哈迪说。 “我认为从价值创造和影响患者的角度来看，存在巨大的机会。”
至于 Voxzogo，该公司预计到 2023 年将产生 4.35 亿至 4.55 亿美元的收入，哈迪将软骨发育不全的产品描述为具有“巨大的动力”，尽管去年BioMarin 因一些供应问题而无法满足需求。
哈迪表示，到明年年中，供应将“不受限制”。去年通过 CDMO 为 2,800 名患者提供服务后，今年总产能将增至 6,000 名患者，到 2025 年将增至 8,000 名患者。
“展望未来，我们相信我们有充足的供应来满足不断增长的需求，”哈迪说。
与此同时，三个月前 FDA 扩大了标签范围，用于治疗具有开放生长板的所有年龄段的儿童，而该药物之前只适用于 5 岁及以上的儿童，因此需求不断增加。
Voxzogo 的长期重点是带来其他几种途径适应症，从而将其可治疗的患者人数从目前的 21,000 人扩大到 600,000 人。
关于 Roctavian，该药物于 6 月份获得 FDA 批准，Hardy 表示，该公司于 12 月底在美国为第一位患者给药，达到了一个重要的里程碑，尽管该药物的上市“比任何人预期或预期的都要慢”。会想要的。
Hardy 在基因泰克 A 型血友病治疗药物 Hemlibra 的成功推出中发挥了重要作用，他称 Roctavian 具有“高度颠覆性”。
他补充道：“我们在市场准入和准备方面取得了重要进展，但 2024 年和 2025 年将真正揭示吸收曲线。”
除了推出工作外，新任首席执行官还将做出艰难的决定，因为公司试图优先考虑早期资产并削减研发费用。
“我们将绝对关注科学、潜在的患者影响，但这与市场潜力和投资回报高度相关，”哈迪说。 “在研究的早期阶段，我们必须非常严格地控制我们的支出。我们必须有很高的成功标准。”

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