辉瑞（Pfizer）在加拿大获得 B 型血友病基因治疗认可，迎接新年
2024-01-05
来源: drugdu
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两项镰状细胞病基因疗法的高调批准后，辉瑞公司以其在边境北部的 B 型血友病基因疗法获得了监管机构的认可，迎来了新年。
，加拿大卫生部已批准辉瑞公司基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法 Beqvez，用于治疗某些患有 B 型血友病的成人。
具体来说，该机构批准该药物用于治疗中和抗体阴性的中重度疾病患者，这些患者对变异 AAV 血清型 Rh74 的中和抗体呈阴性。
此次批准基于一项名为 BENEGENE-2 的开放标签、单组研究，该研究招募了 45 名患者并实现了其主要目标。在这项研究中，根据年化出血率衡量，辉瑞的药物显示出相对于护理标准（一种复发性因子 IX 治疗方案）的非劣效性和优越性。
传统上，B 型血友病患者需要接受常规输注因子 IX 治疗以预防和控制出血。但通过 Beqvez 及其竞争对手 CSL Behring 的 Hemgenix，患者可以接受一次性治疗以产生自己的因子 IX。
CSL 的 Hemgenix 早在 2023 年 10 月就获得了加拿大的批准。
与基因治疗公司 Spark Therapeutics达成许可协议时获得了 Beqvez ，该公司后来被卖给了罗氏公司。该药物的通用名称是 fidanacogene elaparvovec。
美国和欧洲的监管机构也接受了辉瑞公司对该药物的申请。在美国，辉瑞表示预计将在今年第二季度做出监管决定。
https://www.fiercepharma.com/pharma/pfizer-welcomes-new-year-hemophilia-b-gene-therapy-nod-canada
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