2022 年，在其强大的新冠产品的推动下，辉瑞成为生物制药行业历史上第一家年收入突破 1000 亿美元的公司。纽约制药商会为再来一次做什么？
2023年，辉瑞从行业销量第一转变为获得批准最多。
2023 年，辉瑞获得了 7 项 FDA 批准，是其他公司的两倍多。过去三年中每年的数量也是每个制药商的两倍多。你需要回到 2019 年，当时诺华获得了 6 项批准，才能找到一家能够接近辉瑞在 2023 年取得的成就的公司。
辉瑞公司在五月和六月令人眼花缭乱的五周内获得了四项批准。除了其中一种产品之外，这七种产品均被分析师视为潜在的重磅产品。
辉瑞新批准的两种治疗药物是借助该公司通过大量销售新冠疫苗 Comirnaty 和抗病毒药物 Paxlovid 获得的火力而获得的。辉瑞的溃疡性结肠炎新药 Velsipity 是通过该公司 2022 年以 67 亿美元收购Arena Pharmaceuticals 获得的。新型鼻喷雾偏头痛疗法Zavzpret是通过辉瑞以116亿美元收购Biohaven而推出的，该公司还带来了即将成为重磅偏头痛药物Nurtec。
Elrexfio 、OPKO合作的生长障碍治疗药物Ngenla 、一流的脱发治疗药物Litfulo 、RSV疫苗Abryvso和获得全面批准的COVID-19抗病毒药物Paxlovid等多种适应症。
辉瑞（Pfizer）从未在一年内凭借如此多样化的产品取得成绩。例如，2018年，当该公司获得四项批准时，所有的祝福都集中在肿瘤药物上。
马丁·麦凯 (Martin Mackay) 博士现在是马萨诸塞州生物技术公司 RallyBio 的联合创始人，曾指导辉瑞 (Pfizer) 的研发工作。 他记得 2010 年，当他告诉彭博电视台时，该公司（当时正处于小幅平静期）受到了嘲笑。整个行业正处于“药物发现的黄金时代”。
这些天，麦凯笑到了最后。
“我正在观察管道中的情况，”麦凯最近在接受 Fierce Pharma 采访时说道。 “我正在观察所有触手可及的新疗法——细胞疗法、基因疗法、RNA、干扰RNA、信使RNA、核苷酸、基因编辑——当时我的想法是，从现在起10年后，它在批准方面将会非常出色”。
2023 年批准数量
2022 年仅批准了 37 种新药（这是 FDA 自 2016 年以来批准的最少药物），美国监管机构在 2023 年批准了55 种新药的丰收。该名单是 FDA 历史上第二长的名单，仅略低于2018 年创下了 59 项批准的单年度记录。由于本年度报告包括疫苗和生物制剂的批准，因此总共批准了 66 种新药和生物制剂。
麦凯预计未来十年每年的数字将继续增长。麦凯在查看一两年前的批准清单时表示，今年清单上种类繁多的模式让他感到震惊。
“有趣的是，小分子仍然是最多的，”麦凯说。 “这也不令我感到惊讶，因为它们是经过验证的药物。它们并没有保持不变。研究小分子的技术与我刚进入该行业时有很大不同。”
造成 2022 年和 2023 年批准数量差异的一个可能原因是与新冠病毒相关的检查延误，导致部分批准被推迟。 FDA 在 2022 年未能获得批准的另一个潜在原因可能是该机构在 2021 年批准百健 (Biogen) 和卫材 (Eisai) 的阿尔茨海默氏症药物 Aduhelm 时备受批评，这引起了人们的热议。
与往常一样，癌症在 2023 年获得批准最多，有 16 个，其中包括在几个月内获得批准的 4 个双特异性药物。强生公司的Talvey和辉瑞公司的Elrexfio两种治疗多发性骨髓瘤的双特异性药物取得了成功。还有两种双特异性药物被批准用于 B 细胞淋巴瘤——罗氏公司的Columvi以及艾伯维 (AbbVie) 和 Genmab 的Epkinly 。塔尔维和埃普金利被认为具有轰动一时的潜力。
基因疗法
两个最重要的绿灯出现在同一天，即 12 月 8 日，并且针对相同的症状，镰状细胞病。 Vertex 和 CRISPR为 Casgevy赢得了历史性的认可，Casgevy 成为第一个利用革命性 CRISPR 基因编辑技术开发的进入市场的药物。与此同时，蓝鸟生物公司的另一种基因疗法 Lyfgenia 也获得了认可。
Bluebird 的治疗定价为 310 万美元，而 Casgevy 的定价为 220 万美元，这在当时引起了人们的关注。但在蓝鸟公司与一家大型保险公司签署报销协议几天后，好消息传来。
另外两种昂贵的基因疗法也取得了成功。 BioMarin 的Roctavian治疗 A 型血友病的单剂量药物售价为 290 万美元。 Sarepta 凭借Elevidys治疗 Duchenne 肌营养不良症获得了大肆批准，并以 320 万美元的价格与宣传相符。
RSV 疫苗取得了成绩
2023 年的另一个重大新闻是期待已久的 RSV 疫苗的出现。 5 月份，葛兰素史克 (GSK) 的Arexvy在 60 岁及以上人群中获得第一名，其次是辉瑞 (Pfizer)，后者的 Abrysvo 获得了两项认可。 7月，赛诺菲和阿斯利康的抗体Beyfortus获得了祝福，可以保护婴儿。到 2028 年，每种产品预计将产生 1.3 至 17 亿美元的销售额。
然而，推出 RSV 抗体的第一年并不顺利。 2023 年底，由于Beyfortus短缺，赛诺菲和 AZ 争先恐后地扩大产量。这些公司受到美国立法者的责难，要求他们就准备不足做出答复。
其他关键批准
药物 Leqembi赢得了认可。 19 个月后，FDA 拒绝了咨询委员会的建议并批准了百健 (Biogen) 命运多舛的Aduhelm 药物。
FDA 对 Leqembi 的认可甚至是通过与 Aduhelm 备受批评的绿灯相同的加速途径来的。但有几个理由对 Leqembi 的推出持乐观态度，因为它公布了优异的试验结果，而且与 Aduhelm 相比，它的批准得到了独立顾问小组的一致推荐，为全面批准铺平了道路。
另一方面，FDA拒绝了礼来公司大肆宣传的治疗阿尔茨海默病的多纳奈单抗。但该公司似乎有望在 2024 年获得批准。
23 年的其他大赢家
葛兰素史克 (GSK)、百健 (Biogen)、Chiesi 和 UCB 这四家公司在 2023 年分别获得了 3 项批准。 UCB 的这三家公司包括 10 月同一天获得的两项批准，分别是斑块型银屑病药物Bimzelx和重症肌无力治疗药物Zilbrysq 。这家总部位于比利时的公司还获得了另一种具有不同作用机制的重症肌无力药物Rystiggo 的批准。
百健（Biogen）的赢家是治疗 ALS 的Qalsody和两种合作药物——与卫材 (Eisai) 共享的阿尔茨海默病药物 Leqembi，以及与 Sage 共享的产后抑郁症药物 Zurzuvae。
GSK 为骨髓纤维化药物Ojjaara 、肾脏疾病治疗药物Jesduvroq和 RSV 疫苗 Arexvy 评分。意大利 Chiesi 的 Fulsuvez 治疗罕见皮肤病的药物和两种酶替代疗法Lamzede和Elfabrio 获得批准。
另一家获得两项主要批准的公司是安斯泰来 (Astellas)。这家日本公司凭借Veozah取得了成功，这是一种针对潮热和盗汗的突破性治疗方法。它还获得了Izervay的批准，这是一种治疗地理萎缩的药物，该药物是该公司在 2023 年初以 59 亿美元收购 Iveric Bio 时获得的。 Veozah 和 Izervay 的销售额预计将超过 20 亿美元以上的峰值销售额，因为该公司试图弥补这一缺陷。前列腺癌药物 Xtandi 迫在眉睫的专利悬崖。

https://www.fiercepharma.com/special-reports/2023-drug-approvals-after-down-year-fda-signs-bounty-new-medicines

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