2023-12-11 来源: drugdu 167
由医学研究委员会 (MRC) 分子生物学实验室 (LMB) 领导的一项新研究确定了一种新蛋白质作为额颞叶痴呆(一种早发性痴呆)的潜在治疗靶点。
痴呆症是一种进行性神经退行性疾病,在英国影响着超过 944,000 人。
额颞叶痴呆是由大脑额叶和颞叶的退化引起的,额叶和颞叶负责控制情绪、个性和行为以及言语。
大多数神经退行性疾病涉及蛋白质聚集成称为淀粉样蛋白的细丝。 一旦确定,研究人员就可以针对这些蛋白质进行诊断测试和治疗。
然而,在大约 10% 的额颞叶痴呆病例中,研究人员必须识别出 TAF15 蛋白。
MRC LMB 研究人员使用尖端冷冻电子显微镜研究了四名患有这种早发性痴呆症的患者的大脑,成功地查明了该蛋白质的聚集结构,该研究发表在《自然》杂志上。
FUS 蛋白已知与额颞叶痴呆有关。 然而,研究人员惊讶地在四个大脑中发现了 TAF15 蛋白。
此外,这种类型的早发性痴呆有时也可见于患有运动神经元疾病 (MND) 的人,这种疾病会影响大脑和神经。
研究人员对两名患有这两种疾病迹象的捐献大脑的个体进行了研究,并在与 MND 相关的大脑区域中发现了相同的 TAF15 聚合结构。
在这种早发性痴呆症中识别这些蛋白质和这些丝状的基本结构可能会促进早期诊断测试和药物的开发,以对抗它们的形成。
MRC LMB 的研究负责人 Benjamin Ryskeldi-Falcon 博士表示:“现在我们知道了关键蛋白质及其结构,我们有潜力开发工具来筛选数百名患者样本中的这些异常蛋白质聚集体,以测试其广泛分布程度。” 他们正在”并“开始针对这种类型的额颞叶痴呆进行诊断和治疗”。
该研究由 MRC 以及英国阿尔茨海默氏症研究所、美国国立卫生研究院、阿尔茨海默氏症协会、额颞叶退化协会、瑞士国家科学基金会和 Levehulme Trust 资助。
https://www.pmlive.com/pharma_news/study_identifies_new_amyloid-forming_protein_linked_to_early-onset_dementia_1504678