GlobalData：实验性基因疗法即将“振动”戈谢病药物市场
2023-12-05
来源: drugdu
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随着基因疗法在脊髓性肌萎缩症和血友病中的应用不断增多，戈谢病患者可能很快就会认识到这种治疗的潜在潜力。
这是 GlobalData 分析师的说法，该公司在最近的国际戈谢病意识月期间与关键意见领袖 (KOL) 进行了交谈，以了解他们对这一领域基因治疗的看法。
GlobalData 在随附的一份报告中表示，这些 KOL 相信正在研发的基因疗法“将极大地影响戈谢病的格局”，因为它具有为患者提供健康的 GBA1 副本的治疗潜力，从而扰乱戈谢病药物市场。
然而，分析师警告称，还有许多“基础工作仍有待完成”。
戈谢病是一种罕见的遗传性代谢性疾病，由 GBA1 基因缺陷引起，具有三种不同严重程度的不同类型。
这种罕见疾病的典型特征是脂肪物质在体内堆积，从而导致脾脏和肝脏严重肿大。患者接受酶替代疗法（ERT）治疗，例如赛诺菲的药物，但患者的寿命仍然缩短，并出现虚弱症状。
GlobalData 指出 Prevail Therapeutics（礼来公司的子公司）和 Freeline Therapeutics（最近被 Syncona 收购）及其早中期疗法分别是 PR-001 和 FLT-201。这些管道疗法旨在促进葡萄糖脑苷脂分解，提供生物技术所承诺的有针对性的、持久的方法。
Avrobio 去年在其基因疗法 AVR-RD-02 的小型试验中也取得了成功。这五名患者，其中四名患有 1 型疾病，一名患有 3 型疾病的儿科病例，溶酶体疾病的多项临床相关措施均已稳定。
GlobalData 分析师、理学硕士苏莱曼·帕特尔 (Sulayman Patel) 在一份新闻稿中表示：“KOL 强调了基因治疗的前景，认为这些治疗方法将改变戈谢病治疗的未来。”
“虽然处于初步阶段，但这些治疗方法与现有治疗方法相比发生了范式转变，现有治疗方法无法解决神经系统症状。事实上，我们的专家强调需要更多的安全数据。不过，我们将在等待进一步进展时对此进行探讨。”
https://www.fiercepharma.com/marketing/experimental-gene-therapies-cusp-disrupt-gaucher-disease-drug-market-globaldata
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