作者：Tyler Patchen

图为 FDA大楼外观/iStock, Grandbrothers

美国食品和药物管理局（FDA）周二宣布，它正在调查接受 BCMA 或 CD19 导向的自体 CAR-T 细胞免疫疗法治疗的患者发生恶性肿瘤的 "严重风险"。

该监管机构表示，它已确定T细胞恶性肿瘤的风险 "适用于目前批准的所有BCMA导向和CD19导向基因修饰自体CAR T细胞免疫疗法"，包括百时美施贵宝的Abcema和Breyanzi、强生的Carvykti、诺华的Kymriah和吉利德的Tecartus和Yescarta。

"据 FDA 称，它收到了来自临床试验和上市后不良事件数据的报告。

该机构表示，虽然这些产品的总体益处仍然大于其潜在风险，但它 "正在调查已发现的T细胞恶性肿瘤风险及其严重后果，包括住院和死亡，并正在评估采取监管行动的必要性"。

FDA 在周二的公告中指出，已获批准的 BCMA 导向和 CD19 导向转基因自体 T 细胞免疫疗法的处方信息标签中将发生继发性恶性肿瘤的潜在风险列为一类警告。该机构称，对这些产品的批准还包括进行为期 15 年的安全性研究以评估安全性和风险的邮戳要求。

监管机构表示，患者和参与 CAR-T 疗法临床试验的人员应 "终身接受 "任何新恶性肿瘤的 "监测"。FDA 补充说，如果治疗后出现新的恶性肿瘤，应通知制造商，制造商应得到收集患者样本进行检测的指示。

BioSpace 联系了几家可能受监管机构公告影响的公司。

"我们对 Tecartus 和 Yescarta 的整体安全性充满信心，迄今为止，我们已在临床试验和商业环境中治疗了 17,700 名患者。迄今没有证据表明，Yescarta 或 Tecartus 的治疗与新恶性肿瘤的发生有因果关系，"吉利德旗下 Kite 公司的一位发言人在给 BioSpace 的一份电子邮件声明中说。"我们有一套严格的流程来持续监测不良事件并向监管机构报告。FDA要求我们对与此次调查有关的数据进行分析，我们对此给予了充分配合。

诺华公司发言人在给生物空间的声明中说，作为 "持续安全监测 "的一部分，瑞士制药公司没有发现Kymriah与继发性恶性肿瘤之间存在因果关系。

"该发言人补充说："我们完全致力于患者安全，并将继续与美国食品和药物管理局合作。

J&J公司的杨森发言人指出，"监管机构要求在临床研究和商业环境中对接受细胞和基因疗法的患者的继发性原发性恶性肿瘤进行检测"，这是CAR-T疗法后安全性和监测的一部分。该公司表示，它已与美国食品药品管理局共享数据，并正在与该机构合作，"因为他们正在评估这一新发现的类效应安全信号"，同时该公司还指出，全球已有 2000 多名患者接受了 Carvykti 治疗，总体收益-风险状况 "仍然良好"。

BMS在一份声明中说，它知道FDA对目前所有获批的CAR T细胞产品的T细胞恶性肿瘤风险进行了调查，而且该公司的Abecma和Breyanzi已经在临床和商业环境中治疗了4700多名患者。

"迄今为止，BMS尚未发现任何CAR阳性T细胞恶性肿瘤病例，因此我们没有发现我们的产品与继发性恶性肿瘤之间存在因果关系。患者安全是 BMS 的首要任务，我们对我们细胞疗法的安全性和临床价值仍然充满信心，"该公司在声明中说。

上周，BMS 和 2seventy bio 宣布，FDA 已决定召集其肿瘤药物咨询委员会讨论两家公司提出的将 Abecma 用于三类暴露复发或难治性多发性骨髓瘤早期治疗的建议。咨询委员会会议尚未确定日期。不过，这意味着监管机构将错过之前宣布的 12 月 16 日这一目标行动日期。
 

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