阿斯利康罕见病部门针对婴儿沃尔曼病治疗获得 NICE 推荐
2023-11-30
来源: drugdu
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阿斯利康罕见病部门已收到美国国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 的推荐，建议对患有沃尔曼病的婴儿使用其酶替代疗法。
Alexion的Kanuma (sebelipase alfa)已特别推荐用于两岁或两岁以下开始用药的患者，现在将成为 NHS 上第一个针对这种进展快速的罕见遗传病治疗方法。
沃尔曼病的发病率约为35万分之一，它会导致肝脏、心脏、血管和消化系统细胞中脂肪堆积。
婴儿的症状包括肝脏和脾脏肿大、体重增加缓慢、肌张力低、黄疸、呕吐、腹泻、发育迟缓和贫血。
到目前为止，对该疾病的标准治疗一直是保守治疗，仅限于控制症状，如果不接受治疗，患者通常无法存活一岁以上。
Kanuma 可以每周静脉输注，并在限制低脂饮食的同时在家中进行注射，它的作用是替代体内缺失的酶。有些患者还可能进行血液和骨髓/干细胞移植。
NHS首席执行官Amanda Pritchard表示：“我很高兴 NHS 现在能够首次为面临这种极其困难状况的家庭提供改变生活的治疗。
“以前没有针对这种使人衰弱的疾病的婴儿的治疗方法，而这种新疗法可以使家庭免于苦痛，并让更多的孩子......长大，上学并过上正常的生活。”
该疗法现在将通过英国国民医疗服务体系（NHS）的创新药物基金进行快速跟踪，使常规患者能够比其他情况提前五个月获得治疗。
英国 Alexion 副总裁兼总经理 Sean Richardson 将 NICE 的决定描述为“对于患有沃尔曼病的婴儿及其家人来说是一个里程碑时刻”。
他继续说道：“该建议是 Alexion、NICE、NHS England、患者团体和医学界之间持续建设性合作的结果，以确保出生时患有这种危及生命疾病的婴儿得到治疗。”
网址：
https://www.pmlive.com/pharma_news/astrazenecas_rare_disease_unit_receives_nice_recommendation_for_wolman_disease_therapy_in_infants_1504258
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