全球首个基于 CRISPR 的镰状细胞贫血症基因疗法获批上市

2023-11-20 来源: drugdu 110

英国药品和保健品管理局（MHRA）已批准 Vertex 制药公司和 CRISPR Therapeutics 公司的 Casgevy（exagamglogene autotemcel）有条件上市，这标志着全球首次批准基于 CRISPR 的基因编辑疗法。

Casgevy已被批准用于治疗年龄在12岁或12岁以上、无法获得人类白细胞抗原（HLA）匹配的相关造血干细胞供体的镰状细胞病、反复血管闭塞性危象和输血依赖性β-地中海贫血患者。

Casgevy也被称为exa-cel，目前正在接受美国食品药品管理局（FDA）的评估。根据11月16日的一份新闻稿，《处方药用户费法》（PDUFA）规定，该药物治疗重症镰状细胞病的目标行动日期为12月8日，治疗β-地中海贫血的目标行动日期为2024年3月30日。

Casgevy是一种经过基因修饰的自体CD34+细胞群，其中含有经过簇状规则间隔短回文重复序列（CRISPR）编辑的人类造血干细胞和祖细胞。这些细胞能产生更高水平的胎儿血红蛋白（HbF），从而使地中海贫血症患者不再需要输血，并防止镰状细胞患者出现血管闭塞危象。

根据GlobalData的分析，Casgevy预计将在2029年创造7.04亿美元的全球销售额。

MHRA的批准基于两项开放标签的I/II/III期临床试验数据，评估了Casgevy在重症镰状细胞病（NCT03745287）和输血依赖性β地中海贫血（NCT03655678）患者中的应用。

根据6月9日发布的新闻稿，17名镰状细胞病患者中有16人摆脱了血管闭塞危象，27名地中海贫血病患者中有24人至少连续12个月不依赖输血，这些试验均达到了主要终点。Casgevy的安全性与目前治疗这两种疾病的标准疗法一致，即用丁胺苯磺酸进行髓鞘脱落调理和造血干细胞移植。

目前正在开发的另一种治疗镰状细胞病的基因疗法是蓝鸟生物公司的lovo-cel（lovotibeglogene autotemcel），其PDUFA日期定在12月20日。

网址：https://www.pharmaceutical-technology.com/news/worlds-first-crispr-based-gene-therapy-approved-for-sickle-cell-anaemia/?cf-view

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