益普生和Genfit通过III期数据为罕见肝病药物提供依据

2023-11-16 来源: drugdu 144

作者：Tristan Manalac

图为病变肝脏插图/iStock, Mohammed Haneefa Nizamudeen

益普生公司与合作伙伴Genfit公司周一公布了其研究性双过氧化物酶体激活受体激动剂elafibranor的III期ELATIVE试验的乐观数据，进一步证实了该候选药物在原发性胆汁性胆管炎方面获得监管机构批准的可能性。

一半以上接受elafibranor治疗的患者达到了研究的主要终点--生化反应，即胆红素浓度正常，碱性磷酸酶水平大幅下降，并维持在特定阈值以下。只有4%的安慰剂比较者达到了这些生化反应标准。

15%的治疗患者的碱性磷酸酶水平也恢复了正常，而安慰剂组则没有。

在安全性方面，ELATIVE发现埃拉菲布兰诺的耐受性良好，不良反应情况与安慰剂相似。常见的副作用包括腹痛、腹泻、恶心和呕吐。

益普生公司执行副总裁兼研发负责人Christelle Huguet在一份声明中说，elafibranor可能成为原发性胆汁性胆管炎（PBC）的一种 "改变模式的治疗方法"，并满足患者对有效二线疗法选择的需求。

制药合作伙伴周一在美国肝病研究协会2023年肝脏会议的晚间口头会议上公布了这些数据，这些数据同时发表在《新英格兰医学杂志》上。

周一的数据是继2023年6月的初步数据之后发布的，当时的数据显示，与安慰剂相比，elafibranor能引起明显更高的有临床意义的胆汁淤积反应率，并能更好的改善瘙痒，以PBC最严重瘙痒数值评定量表评分来量化。

据益普生和Genfit公司周一宣布，它们正在为elafibranor的监管申请做准备，其中将包括ELATIVE的数据。

elafibranor是一种小分子候选药物，设计为口服，每天服用一次，能靶向激活α和数据过氧物酶体激活受体（PPAR），改善脂质代谢，减轻炎症、纤维化和脂肪变性--这些都是PBC的疾病标志。

Elafibranor 最初由 Genfit 公司开发，但由于 III 期数据令人失望，该公司于 2020 年 7 月决定停止开发用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的候选药物。

2021 年 12 月，作为与 Genfit 建立的长期全球战略合作伙伴关系的一部分，益普生收购了该候选药物。益普生为该 PPAR 激动剂支付了 1.3 亿美元的预付款，并获得了 Genfit 公司未来临床项目的使用权。

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