在Travere Therapeutics的旗舰药物在一种罕见的肾脏疾病中获得FDA的加速批准七个月后，该分子未能达到其验证性测试的关键目标。这是小分子今年的第二次3期失败。

今年早些时候，一种Travere Therapeutics药物因罕见的自身免疫性肾脏疾病而获得迅速批准，但未能达到其验证性研究的关键目标。尽管如此，这家生物技术公司指出，数据趋势有利于患者接受其药物Filspari治疗，它的目标是寻求全面批准。但即使FDA允许该药物继续投放市场，周四公布的令人失望的试验结果也让人质疑曾经有望成为重磅销售的产品的商业前景。

Filspari 被开发用于治疗免疫球蛋白 A 肾病 （IgAN），其中肾脏中抗体的积聚会损害这些器官。FDA根据初步的3期数据授予了Travere小分子的加速批准，该药物导致尿液中蛋白质水平显著降低，这些蛋白质有影响肾脏的疾病的迹象。这个迹象是药物可能起作用的征兆。为了确认患者获益，Filspari的3期试验继续评估肾功能。在这里，菲尔斯帕里功亏一篑。

这项为期两年的3期研究将Travere药物与厄贝沙坦进行了比较，厄贝沙坦是一种通用血压药物，也用于减缓肾病。在这项包含 404 名患者的研究中，关键的验证基准是肾小球滤过率 （eGFR） 的估计值，这是肾功能的衡量标准。该试验从治疗的第1天到第110周测量了eGFR。在这段时间里，这些措施的斜率有利于Filspari，因为研究药物组显示出肾功能下降的速度较慢。但是，尽管与厄贝沙坦组相比，这些结果对患者具有临床意义，但它们仅缺乏统计学意义。
Travere药物仍在欧洲接受审查，监管机构已经设定了从第6周到第110周测量的eGFR的确认终点。根据这一措施，初步数据显示Filspari达到了统计学意义。CSL Vifor拥有在欧洲、澳大利亚和新西兰商业化Filspari的权利。

Travere以最好的方式构建了初步的3期数据，称结果表明Filspari为IgAN患者提供了潜在的长期益处。该公司表示将与研究调查人员合作评估数据。它还计划在即将举行的医学会议上展示结果，并将其发表在同行评审的期刊上。公司高管计划与监管机构会面，目标是在2024年上半年准备申请，寻求FDA的全面批准。
Filspari在二月份的FDA点头使其成为继Calliditas Therapeutics药物Tarpeyo之后第二个批准的IgAN疗法。但Tarpeyo通过抑制全身的免疫系统起作用。Travere的分子旨在选择性阻断与慢性肾脏疾病进展相关的两种途径，包括IgAN。它的优点是不抑制免疫系统的作用机制。Vera Biosciences和Human Immunology Biosciences等公司也在开发不具有广泛免疫抑制作用的IgAN药物。与此同时，诺华通过以32亿美元收购奇努克治疗公司，在其产品线中增加了两种IgAN候选药物。Chinook的收购于上个月完成。

3期结果是Filspari的最新令人失望的消息，Travere表示这种药物可能治疗多种肾脏疾病。5月，该公司报告说，该药物在罕见的肾脏病局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）中的一项关键研究失败。与IgAN研究的结果类似，与厄贝沙坦组相比，Filspari组的eGFR改善不足以具有统计学意义。

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