FDA再次呼吁改变临床方案，Taysha放弃候选基因疗法
2023-09-22
来源: drugdu
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作者：康纳·林奇
图为：FDA 总部标志/iStock、Grandbrothers
在 FDA 再次呼吁该公司对该疗法进行随机、双盲安慰剂对照试验后，Taysha Gene Therapies 决定放弃其主要实验性 AAV 基因疗法候选药物。
这家总部位于达拉斯的公司周二宣布，根据 FDA 关于该疗法潜在途径的 C 型会议反馈，将不再开发治疗巨大轴突神经病 (GAN) 的 TSHA-120 疗法。
该公司在一份声明中表示：“FDA 继续推荐一项随机、双盲、安慰剂对照试验作为证明 TSHA-120 疗效的最佳途径。”
Taysha 在公告中指出，FDA“为单臂试验提供了一条潜在途径，其中外部对照组与通过多种预后因素进行治疗的患者相匹配，并建议进行更长期的随访，以消除潜在的偏差。”
首席执行官肖恩·诺兰在一份声明中表示，该公司计划“为 TSHA-120 寻求外部战略选择，这可能有助于 TSHA-120 的进一步开发，并帮助患有这种毁灭性疾病的患者。”
GAN 是一种极其罕见的中枢和周围神经系统常染色体隐性遗传疾病，其特征是麻木和肌肉无力，进而发展为癫痫发作、身体失去控制和智力逐渐下降。
该公司最初于 2022 年提交了 I/II 期数据供 FDA 审查，FDA 回来后指出需要“解决 GAN 疾病进展的异质性以及 MFM32 的努力依赖性作为非盲研究的主要终点 ”。
Taysha 随后于 2023 年 6 月提交了一份新的综合分析，FDA 最终重申了其之前的反馈。
与此同时，自 2020 年 9 月首次公开募股以来，Taysha 不得不大幅削减其开发管线，从列出其投资组合中的 18 个正在开发的项目减少到仅一个，其中包括 TSHA-120 在内的另外 3 个项目可用于外部战略 交易。 剩下的候选药物 TSHA-102 是雷特综合征（一种罕见的遗传性神经和发育障碍）的潜在治疗方法。
Nolan 表示：“这一战略计划优先顺序预计将把我们的现金跑道延长至 2025 年第四季度，以支持 TSHA-102 在雷特综合征中的持续临床开发。” “我们仍然专注于在我们正在进行的成人 REVEAL 1/2 期试验和计划中的儿科试验中继续评估 TSHA-102 的治疗潜力。”
周二的公告还指出，安斯泰来将不会行使其选择权来获得该疗法的独家许可。 2022 年 10 月，安斯泰来以 5000 万美元购买了 Taysha 15% 的已发行普通股，并拥有 TSHA-120 和 TSHA-102 许可的独家选择权。
安斯泰来高级副总裁兼主要焦点负责人 Richard Wilson 表示：“虽然安斯泰来拒绝行使 GAN 项目的选择权，但我们仍然关注受毁灭性疾病影响的患者的需求，并期待继续与 Taysha 合作。” 基因调控，在一份声明中说。
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