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阿斯利康与Verge签署人工智能药物协议

2023-09-12 来源: drugdu 208

作者：Tristan Manalac

阿斯利康公司周五宣布，该公司已通过其罕见病部门Alexion与Verge Genomics签订了一项多靶点协议，以发现和开发针对罕见神经退行性疾病和神经肌肉疾病新靶点的药物。
根据协议，Alexion将支付4200万美元的预付费，以及股权和短期投资。算上里程碑，这项为期四年的合作可以为Verge带来高达8.4亿美元的收益，外加潜在的版税。除了药品发现协议外，阿斯利康还将持有Verge的股权。
作为回报，Alexion将获得加州生物技术公司专有的全栈CONVERGE平台，该平台将机器学习应用于人体组织数据，以确定高概率获得临床成功的新疾病靶点。
周五的合作将把人工智能驱动的方法应用于几种尚未公开的罕见神经退行性疾病和神经肌肉疾病。根据公告，Alexion将可以选择为每种适应症选择“高潜力靶点”，并通过临床开发许可和推进成功的靶点。
Alexion还将负责合作产品的商业化。
Alexion的研究和产品开发负责人Seng Cheng在一份声明中表示：“通过利用Verge的人工智能平台，结合患者组织样本的数据，我们看到了帮助研究人员更有效地识别和验证罕见病治疗靶点的潜力。”。
与通常从动物或细胞模型开始的典型药物发现过程不同，CONVERGE从直接从人体组织获得的基因组数据开始。这得益于以人为中心的生物学平台，对候选者产生了新的见解。
Verge在2023年6月用I期数据验证了这种方法，证明其研究性PIKfyve抑制剂VRG50635在健康志愿者中具有良好的安全性、耐受性和药代动力学特征。该公司计划在第四季度对肌萎缩侧索硬化症的候选药物进行概念验证研究。
VRG50635是使用CONVERGE发现的，具有同类最佳的潜力。
周五的协议是阿斯利康最近达成的第二项罕见病协议。Alexion首席执行官Marc Dunoyer在阿斯利康第二季度电话财报会议上表示，7月底，该公司向同为巨头的辉瑞公司支付了10亿美元，以收购后者临床前基因疗法和技术投资组合中的“十几项”。
这笔交易将几种新型AAV衣壳以及辉瑞的一些员工纳入阿斯利康的业务范围。
Verge的合作伙伴关系还将帮助阿斯利康建立一个更强大的神经病学管道，其中已经包括早期阿尔茨海默病有望治疗的MEDI1814和中期多系统萎缩和帕金森病的MEDI1341。与之相比，它的罕见病管道更为强大，晚期分子acoramidis可用于经甲状腺素淀粉样变性心肌病，而danicopa可用于阵发性夜间血红蛋白尿。

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