FDA 批准 Ipsen 的 Palovarotene 治疗极罕见骨病

2023-08-21 来源: drugdu 236

作者：Tristan Manalac

图为：位于马里兰州的美国 FDA 总部/iStock，Grandbrothers

FDA 周三批准了 Ipsen 的 palovarotene，目前以 Sohonos 品牌销售，用于治疗进行性骨化性纤维发育不良。

Sohonos 是一种口服药物，用于减少患有进行性骨化性纤维发育不良 (FOP) 的成人和儿童的异养骨化。这是 FDA 批准的第一个治疗 FOP 的药物。

易普森研发负责人霍华德·梅耶尔在一份声明中表示：“医生第一次拥有了一种经批准的药物，该药物被证明可以减少新的异常骨骼生长的形成。”

FOP 是一种极其罕见的遗传性疾病，在美国约有 400 名患者，在全球约有 900 名患者，肌肉和结缔组织逐渐被骨骼取代。 FOP 患者经常受到运动障碍的困扰，如果关节受到影响，就会失去活动能力。 FOP 还表现为呼吸问题以及说话和进食困难。

Ipsen 针对 FOP 的答案是 Sohonos，这是一种视黄酸受体 γ 亚型的口服小分子激动剂，视黄酸受体对骨骼发育至关重要。 Sohonos 调节受体与其配体以及类维生素A信号通路内其他生长因子和蛋白质之间的相互作用，从而减少 FOP 中异常和病理性的骨骼外骨形成。

Sohonos 的标签附有黑框警告，警告生长中的儿科患者骨骺过早闭合以及胚胎-胎儿毒性。该药在怀孕期间禁用。

FDA 的批准得到了 III 期 MOVE 试验数据的支持，据 Ipsen 称，该试验是该领域第一个也是最大的多中心、开放标签研究，涉及成人和儿童患者。

在 MOVE 中，与标准护理相比，Sohonos 能够将年度异养骨化减少 54%，而无需引入新的、未表征的安全信号。最常见的治疗中出现的不良事件是皮肤和嘴唇干燥、皮疹、脱发和瘙痒，Sohonos 的毒性特征与其他全身性维A酸的毒性特征一致。

周三的批准也是 Ipsen 的 FOP 药物漫长而崎岖的道路的顶峰。该生物技术公司于 2021 年首次尝试获得批准，但在 FDA 在一次会议上要求提供更多数据后，该生物技术公司于同年 8 月自愿撤回了申请。

几个月后，Ipsen 重新提交了申请，但 FDA 于 2022 年 12 月拒绝了该申请，并要求提供有关该公司已提供的数据的更多信息。 2023年6月，在Ipsen回应FDA的要求后，咨询委员会投票认为FOP治疗的益处大于其风险。

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