2023-07-22 来源: drugdu 136
诺华 (Novartis) 宣布收购 DTx Pharma,这是一家临床前阶段生物技术公司,专注于开发针对神经科学适应症的 siRNA 疗法,交易价值高达 10 亿美元。
此次交易使诺华能够获得 DTx 的脂肪酸配体缀合寡核苷酸 (FALCON) 平台及其针对 1A 型腓骨肌萎缩症 (CMT1A) 的领先临床前疗法。
美国和欧洲大约有 150,000 人受到 CMT1A 的影响,这是一种进展缓慢的周围神经系统退行性疾病。
目前还没有批准的治疗方法可以解决该疾病的潜在遗传原因:PMP22 的过度表达,这种蛋白质会导致支持和隔离周围神经系统神经的髓鞘功能异常。
DTx-1252 最近被美国食品和药物管理局授予孤儿药资格,可降低该蛋白的表达。
诺华在一份声明中解释说:“FALCON 平台通过将 siRNA 与天然存在的脂肪酸结合来促进这种靶向方法,以改善感组织和意向细胞类型的生物分布和细胞摄取。”
除了CMT1A项目外,诺华还获得了另外两个针对未公开的神经肌肉和中枢神经系统适应症的早期项目。
诺华生物医学研究院院长Fiona Marshall表示:“我们期待继续开发 DTx 的治疗方案,为患有神经肌肉和其他神经系统疾病的患者带来新的希望,而这些疾病历来几乎没有治疗选择。
“我们也很高兴将 DTx 的 FALCON 技术引入诺华,并探索其将药物输送到肝外组织的潜力。”
根据协议条款,诺华将向 DTx 预付款 5 亿美元,在完成预先指定的里程碑后,DTx 将有资格获得最多 5 亿美元的额外付款。
DTx 联合创始人兼首席执行官 Artie Suckow 评论道:“我很高兴诺华将推进我们的 CMT1A 治疗项目和 FALCON 平台。
“凭借在神经肌肉疾病领域的资源和能力,诺华完全有能力加速 DTx-1252 的开发,为急需治疗的患者带来希望。”
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