Lantidra作为有史以来第一个1型糖尿病细胞疗法赢得FDA批准
2023-07-03
来源: drugdu
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美国食品和药物管理局（FDA）宣布，治疗1型糖尿病（T1D）的细胞疗法Lantidra成为同类疗法中第一个获得批准的疗法。
Lantidra是一种异体（供体）胰岛细胞疗法，由已故供体胰岛细胞制成。该批准适用于患有 "脆性 "T1D的成年人——那些因反复严重低血糖发作而无法达到目标糖化血红蛋白（平均血糖水平）的人，尽管有强化糖尿病管理和相关教育。
T1D大约占所有糖尿病病例的5%-10%。在这一人群中，有一个更小的群体，即每1000名T1D患者中大约有3人患有 "脆性 "疾病。
该疗法的工作原理是基本上取代人体胰腺中产生胰岛素的β细胞。这是通过分泌胰岛素的异体胰岛β细胞来实现的，以单次输液的方式注入肝脏（肝）门静脉。虽然这通常是足够的，但根据病人的反应可能会进行额外的输注。
对于一些T1D患者来说，这些输注的细胞能产生足够的胰岛素，从而完全消除对胰岛素注射或泵的需要。在两项开放标签研究中评估的30名患者中，有21名在初次输注后一年或更长时间内不需要注射胰岛素。共有11名患者在1至5年内不需要注射胰岛素，另有10名患者在5年以上不需要注射。
尽管结果很好，但有五名参与者无法做到一天不注射胰岛素。即使在这种人群中，这种疗法仍然是可行的，因为更稳定的背景胰岛素分泌可以通过减少血糖水平的波动而使糖尿病更容易控制。
Lantidra的不良反应很明显。大多数患者在通过肝门静脉给药和使用免疫抑制剂的治疗过程中至少经历了一次严重的不良反应。在某些情况下，免疫抑制剂不得不停止使用，导致胰岛细胞功能丧失，使治疗失效。
尽管有治疗潜力，但作为 "Islets for the US"的一部分，胰岛和胰腺移植专家已经反对这种批准。虽然该组织认识到这种疗法的有效性，但他们抨击了他们认为围绕该疗法的 "过时 "规定。
由于细胞来自已故捐赠者,他们认为食品和药物管理局应将胰岛移植视为器官移植,而非药物,因为其他监管机构已经这样做。在2021年的一份文件中,该组织声称,在目前的法规下, "最终的胰岛产品无菌性和有效性无法确认",冗长的生物制品许可证申请过程阻碍了该领域的研究。
但行业内其他方面的发展可能会使这一问题变得毫无意义。在一项价值7500万美元的交易中，诺和诺德最近与Aspect Biosystems公司联手开发3D打印的β细胞，避免了对供体的需求。
网址：
https://www.pharmaceutical-technology.com/news/lantidra-wins-fda-approval-as-first-ever-type-1-diabetes-cell-therapy/
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