美国食品药品监督管理局对Ipsen在Adcomm之前对罕见病药物进行的事后分析表示欢迎
2023-06-29
来源: drugdu
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作者：Tristan Manalac
尽管存在偏倚和假阳性的风险，但美国食品药品监督管理局似乎愿意考虑Ipsen对一项III期研究的事后分析，以支持其研究性治疗帕洛伐他汀的批准，该疗法被提议用于进行性骨化性纤维发育不良的极罕见疾病。
根据Ipsen公司在定于周三举行的内分泌药物咨询委员会会议之前发布的简报文件，Ipsen正在寻求批准每天一次、5毫克剂量的帕洛沃汀，以及一种突发方案，包括前四周每天一次20毫克，然后八周每天一一次10毫克。
为了支持其监管投标，Ipsen提供了一项具有多个开放标签延伸阶段的II期研究和一项使用外部自然史对照的单臂开放标签III期研究的数据。
然而，根据美国食品药品监督管理局的简报材料，帕洛洛汀未能通过其第三阶段研究，该研究“在第二次中期分析中越过了预先指定的徒劳边界”
Ipsen坚持认为，这是由于使用了一种特殊的统计技术，以及使用自然史控制所带来的固有偏见。该公司随后进行了几次事后分析，采用了不同的统计操作，并考虑了外部控制与第三阶段人群之间的差异。
这些事后分析证实，帕洛沃汀是有效的，可以显著减少异位骨化，异位骨化是骨化性纤维发育不良进行性的关键症状。
考虑到这些考虑，监管机构的审查人员写道，虽然事后分析通常只用于产生假设，但“在这种特定情况下，美国食品药品监督管理局承认，预先指定的主要分析可能不是分析主要终点的合适方法。”
该机构的工作人员写道：“我们认为，考虑其他更合适的分析来评估疗效证据是合理的。”。
尽管美国食品药品监督管理局在Ipsen的事后分析上具有灵活性，但监管机构仍然指出，服用帕洛沃洛汀的患者的突发事件发生率略高，并指出了与治疗相关的异位骨化长期发展的不确定性。
外部专家小组将在周三的会议上决定两个问题：Ipsen的第三阶段数据是否提供了足够的证据来证明帕洛洛汀的疗效，以及候选药物的益处是否大于风险。
这是帕洛沃洛汀第三次出现在监管机构面前。第一次是在2021年5月，但Ipsen在几个月后撤回了申请。同年8月，美国食品药品监督管理局在一次会议上表示需要更多数据。该公司重新提交了申请，该机构于2022年6月接受了申请。美国食品药品监督管理局于2022年12月发布了一份完整的回复信，内容涉及之前要求提供更多数据的请求。
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