作者：Heather McKenzie

图为：美国食品药品监督管理局在一栋棕色砖砌建筑前的标志/Adobe Stock，Grandbrothers

Sarepta的Elevidys于周四被批准为第一种治疗杜兴肌营养不良症的基因疗法，其价格为每位患者320万美元，是世界上最昂贵的药物之一。
根据BioPharma Dive的数据，在美国食品药品监督管理局做出决定后于周四宣布的价格在美国排名第二，仅次于去年年底批准的uniQure和CSL Behring的血友病B疗法Hemgenix，该疗法每位患者的费用为350万美元。
据BioPharma Dive报道，在一次电话会议上，Sarepta首席执行官Doug Ingram表示，价格反映了一种“保守”的方法来评估该疗法对患者及其家人的益处。Sarepta预计，通过医疗补助或340B计划的折扣将使Elevidys的净价比其总成本低约20%。
原创发表于6月22日
Sarepta的Elevidys于周四获得批准，现在是世界上最昂贵的药物之一。
周四，美国食品药品监督管理局批准了Elevidys（delandistrogene moxeparvovec rokl）作为第一种DMD基因疗法，这是基因治疗领域和Duchenne肌营养不良症界一直热切期待的决定。
Elevidys前身为SRP-9001，根据美国食品药品监督管理局的加速批准途径，被批准用于4至5岁的DMD基因突变的门诊患者。
Elevidys将肌营养不良蛋白基因的功能拷贝输送到患者的肌肉组织中。在DMD中，该基因的突变表现为标志性的肌肉无力和发育迟缓。DMD，也被称为Duchenne，主要袭击年轻男孩，通常是致命的。
这一判决是在美国食品药品监督管理局最初的目标行动日期5月29日三周后作出的。监管机构于5月24日通知Sarepta，它需要“适度的额外时间来完成审查，包括最终标签谈判和上市后承诺讨论。”
Sarepta预览了其最终获得的患者群体，称美国食品药品监督管理局已表示，在完成BLA审查后，它正在努力加快批准SRP-9001用于4至5岁DMD患者。
Sarepta的一位发言人告诉BioPharma Dive，该标签比Sarepta在其原始标签中寻求的标签窄，Elevidys的初始收入可能有限，因为在任何一年，这个年龄段都有大约400名儿童患有DMD。
肌肉营养不良协会首席研究官Sharon Hesterlee告诉《端点新闻》，该批准提供了一条“明确的监管途径”，有助于该领域其他希望开发DMD基因疗法的公司。
Sarepta首席执行官Doug Ingram在一份声明中称该批准是“Duchenne治疗的分水岭时刻”
Elevidys是“第一种也是唯一一种被批准用于Duchenne的基因疗法，这一批准使我们更接近于我们的目标，即提出一种有可能改变这种退行性疾病轨迹的治疗方法，”他说。
患者倡导组织CureDuchenne的首席执行官Debra Miller称这一决定是一个重要的里程碑，“它使我们走上了为Duchenne肌营养不良患者确定真正变革性治疗方法的道路。”
尽管Sarepta在宣布PDUFA延期时语气乐观，但批准几乎没有得到保证。
5月12日，美国食品药品监督管理局细胞、组织和基因治疗咨询委员会以8比6的投票结果批准了该基因治疗加速审批。
Sarepta在治疗12周后，基于其专有的微量肌营养不良蛋白的表达，作为“合理可能预测临床益处”的替代终点，寻求加快批准SRP-9001
然而，在adcomm会议前发布的简报文件中，美国食品药品监督管理局表示，对肌肉组织中微量肌营养不良蛋白水平的测量“只提供了SRP-901转导细胞中转基因产物表达的信息，而不是对疾病途径中生物标志物的药理学影响的深入了解。”
监管机构还存在安全问题，并指出2021年8月，一名9岁的受试者在接受SRP-9001治疗后因肌肉无力而住院并需要呼吸支持，因此Sarepta的IND申请被临床搁置。
Sarepta需要用目前正在进行的EMBARK III期试验的结果来备份其初始数据。
米勒说：“我们认识到，由于规定的年龄范围很窄，社区中的许多人会感到失望。”他补充说，该组织希望试验“将 证明有效性和安全性，以支持扩大的年龄范围，并最终扩大到包括非卧床病患。”

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