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科学家在一项临床前研究中开发了通用供体干细胞疗法来治疗退行性脑部疾病

2023-06-17 来源: drugdu 173


希望之城的科学家已经开发出通用的供体干细胞，有朝一日可以为患有致命脑部疾病（如卡纳万病）的儿童以及患有其他退行性疾病（如阿尔茨海默氏病和多发性硬化症）的人提供救生治疗。这项研究最近发表在《高级科学》上。
“希望之城正在采取的现成方法可以很容易地扩展改善癌症患者的生活质量，这些患者由于化疗或放疗的副作用而出现认知障碍或运动功能受损，”Shi Yanhong博士说。她是霍普城贝克曼研究所神经退行性疾病系主任和赫伯特·霍维茨神经科学教授。她从事这项研究已经12年了。
Shi 说，这是第一次将干细胞设计成针对中枢神经系统疾病的细胞治疗的通用供体。这种“现成”的方法可以在三到六个月前为需要细胞治疗的患者提供挽救生命的治疗。
Shi和她的同事将含有功能性天冬氨酸酰化酶（ASPA）基因的健康人类皮肤细胞工程化为诱导多能干细胞（iPSC），然后将iPSC分化为少突胶质祖细胞，少突胶质祖细胞是产生髓鞘的前体细胞，髓鞘是包裹神经纤维的绝缘鞘。像子弹头列车一样，髓鞘促进了沿着神经元轴突的信息的光速传输。
与对照小鼠相比，治疗的Canavan病动物模型表现出增加的ASPA活性，并且代谢物N-乙酰基-L-天冬氨酸（NAA）在大脑中的毒性积累减少。过多的NAA与运动功能受损，智力缺陷和过早死亡有关。结果，治疗的小鼠表现出髓鞘形成增加和运动功能大大改善。重要的是，通用供体细胞能够逃避受体小鼠的免疫攻击。
虽然她的团队建立的先前技术从患者自己的细胞中创造了一种细胞疗法以避免免疫排斥，但这种新方法使用的技术允许将来自健康供体的工程化低免疫原性细胞移植到人源化疾病模型中，而不激活免疫系统来杀死外来治疗剂。


期刊信息：高级科学

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