EMA 授予 Rocket 基于 AAV 的基因疗法 PRIME 称号

2023-06-05 来源: drugdu 177

欧洲药品管理局 (EMA) 已授予 Rocket Pharmaceuticals 基于腺相关病毒 (AAV) 的基因疗法 RP-A501 的优先药物 (PRIME) 指定，用于治疗Danon Disease,一种罕见的 X 连锁遗传病。

研究性基因治疗授予是基于对Danon Disease患者进行的 I 期研究的积极安全性和有效性数据。

随着包括 LAMP-2 蛋白表达在内的多个临床和高度相关实验室参数的改善，观察到 RP-A501 具有良好的安全性。

该研究还观察到自噬泡、高敏肌钙蛋白 I、脑利钠肽 (BNP) 以及左心室质量和壁厚减少。

此外，根据纽约心脏协会和堪萨斯城心肌病问卷调查，分别观察到症状和生活质量有所改善。

该研究还表明了心脏病专家在临床实践中使用的几个可量化参数的改进和标准化，以实现风险评估和治疗决策。

Rocket Pharma 总裁兼首席运营官 Kinnari Patel 表示：“ EMA 授予PRIME 称号进一步凸显了 RP-A501在解决达Danon Disease患者未满足的关键需求方面具有积极效益/风险状况。

“我们对 PRIME 给予我们的机会感到振奋，这样我们就可以与我们的欧洲监管伙伴合作，以最便捷、最有效的方式开发 RP-A501。”

网址：
https://www.pharmaceutical-business-review.com/news/ema-prime-designation-rockets-aav/

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