作者：Tristan Manalac

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图为：美国食品药品监督管理局大楼外的蓝色标志/JHWEPhoto/Adobe Stock
美国食品药品监督管理局已批准Krystal Biotech公司的局部基因疗法beremagene geperpavec svdt，现以品牌名Vyjuvik上市，用于治疗罕见的皮肤病营养不良大疱性表皮松解症，该公司周五宣布。
Vyjuvik的标签涵盖了其在6个月及以上患有COL7A1基因突变的营养不良大疱性表皮松解症（DEB）患者中的应用。周五的批准使Vyjuvik疗法成为第一种可重复使用的基因疗法，也是第一种上市的DEB疗法。
Krystal Biotech首席商务官Andy Orth在周五晚上的投资者电话会议上表示：“到目前为止，美国还没有批准的DEB治疗方法，患者、家属和医生仅限于姑息治疗。”他补充说，根据索赔分析，美国可能有约3000名DEB患者，其中约1100人已确诊。
Orth表示，该公司预计将于2023年第三季度在美国推出Vyjuvik，并计划在2024年前获得欧洲批准，在2025年前获得日本批准。
DEB是一种罕见而严重的皮肤病，由COL7A1基因突变引起，该基因通常编码VII型胶原（COL7）蛋白。COL7是连接皮肤内层和外层的锚定纤维的关键部分。
在DEB中，有缺陷的COL7表现为非常脆弱的皮肤，即使是轻微的摩擦，也极易受伤、撕裂和起泡。最终，这些开放性伤口会导致纤维化和严重感染。DEB还会增加侵袭性鳞状细胞癌的风险。
Vyjuvik通过将COL7A1基因的两个功能拷贝递送到这些开放性伤口来解决DEB的核心问题，从而使皮肤细胞能够产生功能性COL7蛋白并恢复皮肤的完整性。
GEM-1/2的I/II期试验数据支持了美国食品药品监督管理局对Vyjuvik的批准。GEM-1/2是一项开放标签、随机、安慰剂对照和患者内研究，该研究证实，用Vyjuvik反复局部治疗可增强全长COL7的表达，进而改善伤口闭合和锚定原纤维的组装。
在第三阶段GEM-3研究中，这是一项双盲、随机、安慰剂对照和患者内试验，67%的患者在六个月后达到了该研究的主要伤口愈合终点，而只有22%的安慰剂患者达到了这一终点。
在这两项试验中，Vyjuvek都表现出良好的安全性和耐受性，没有导致药物相关的严重不良事件或停药。这反映在其标签上，标签上没有装箱警告或禁忌症预防措施。Vyjuvek的标签上确实有意外暴露和其他轻微副作用的警告，如瘙痒、皮疹和流鼻涕。
除了周五的批准外，Krystal Biotech还获得了罕见儿科疾病优先审评券，可以用来为后续的药物申请分配优先审评状态。

特里斯坦·马纳拉克是一位独立的科学作家，常驻菲律宾马尼拉。tristan@tristanmanalac.com或tristan.manalac@biospace.com.
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