FDA 咨询委员会支持Sarepta 的 Duchenne肌营养不良基因疗法

2023-05-18 来源: drugdu 163

美国食品和药物管理局 (FDA) 的专家小组建议加速批准 Sarepta Therapeutics 的Duchenne肌营养不良症 (DMD) 研究基因疗法。

细胞、组织和基因疗法咨询委员会以8票对6票支持SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）作为治疗 DMD 基因已确认突变的可走动的 DMD 患者方法。

DMD 是一种罕见的遗传性 X 染色体相关疾病，会导致抗肌萎缩蛋白缺乏，而抗肌萎缩蛋白是增强和保护肌肉所必需的。

随着时间的推移，这会导致肌肉力量逐渐丧失，大多数患者在十几岁的时候就需要全天候使用轮椅。最终，由于呼吸肌功能障碍导致呼吸困难增加，需要通气支持，而心脏功能障碍可导致心力衰竭。

这种疾病几乎只影响男性，世界大约每 3,500-5,000 名男性新生儿中就有一人患病。

SRP-9001旨在通过在肌肉组织中靶向产生抗肌萎缩蛋白的功能成分来解决 DMD 的根本原因。

Sarepta说，委员会的赞成票是“基于对包括 SRP-9001 产品设计以及生物学和经验数据在内的全部证据的评估”。

FDA 现在将考虑该小组的建议，就 SRP-9001 的潜在批准做出决定，预计将于本月晚些时候做出决定。

Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram 表示：“今天咨询委员会的成果对急需新疗法的患者群体极为重要。

“5月29 日的行动日期是我们的首要任务，我们将与 FDA 合作，完成对 SRP 9001 生物技术许可申请的审查。”

去年 11 月，Sarepta 和合作伙伴 Hansa Biopharma AB 宣布启动一项临床研究计划，以评估预先存在 IgG 抗体的患者对 SRP-9001 的预处理，这可能是治疗的障碍。

在两家公司进行的临床前工作中，Imlifidase 已经证明能够减少针对 rAAVrh74 的预先存在的 IgG 抗体，从而能够安全和成功地管理 SRP-9001。

网址：
https://www.pmlive.com/pharma_news/fda_advisory_committee_backs_sareptas_duchenne_muscular_dystrophy_gene_therapy_1491643

责编: editor

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