SynaptixBio 获得推动不治之症研究的助力

2023-04-17 来源: drugdu 340

这家总部位于牛津的生物技术公司已获得 1320 万英镑的资金，用于推进开发世界重要治疗

总部位于牛津的 SynaptixBio——一家专注于治疗遗传性中枢神经系统疾病 TUBB4A 相关脑白质营养不良的公司——在其最新的融资项目中获得了 1105 万英镑。增加了过去两年 212.5 万英镑的种子资金。每一轮关键融资都完全来自私人投资。

该研究公司预计，这笔投资将涵盖该治疗广泛研究的其余部分，同时在明年将其推进到人体临床试验。

TUBB4A 相关脑白质营养不良最初于 2015 年被发现，主要影响婴儿和幼儿，是由 TUBB4A 基因突变引发的，目前尚无治愈方法。

因此，它会破坏大脑神经细胞之间的信号，还会导致行走、坐起和吞咽等运动技能受损。同时，受影响的人还会出现癫痫发作、肌肉收缩、听力和语言困难。

为推进其研究，SynaptixBio 已与美国费城儿童医院 (CHOP)（一家世界领先的脑白质营养不良中心）签订了一项赞助研究协议，以开发一种反义寡核苷酸疗法，该疗法可以预防或改变蛋白质的产生 .

该合作伙伴关系还包含专有专利权——允许 SynaptixBio 将 CHOP 的研究转化为人体临床试验。

SynaptixBio 联合创始人兼首席执行官 Dan Williams 博士认为，这笔资金是重要的一步：“最新一轮融资是投资拼图的最后一块。取决于外部经济因素，它应该使我们能够继续我们的工作，一直到临床，这将是一个了不起的成就。”

他补充说：“我们为这种危及生命的疾病开发治疗方法的使命又向前迈进了一大步。”

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