杜氏肌营养不良症（DMD）的一站式解决方案

2018-09-06 来源: Ddu 925 基因编辑肌肉萎缩肌蛋白

抗肌萎缩蛋白是参与肌肉功能活动的主要蛋白质，如果其发生突变，肌营养不良蛋白的产生就会受到抑制，这就导致了杜氏肌营养不良症（DMD）的发作。 DMD通常会导致肌肉或心脏衰竭，然后过早死亡，目前为止还没有针对该病的有效治疗方法。

现在，来自UT Southwestern的研究团队首次使用CRISPR基因编辑机制来阻止DMD的发作。这项技术可以恢复肌肉中的抗肌萎缩蛋白，使其在体内的水平恢复率高达92％。这项科学发现发表在“科学”杂志上。

德克萨斯大学再生科学与医学中心主任Eric Olson医生说：“患有DMD的儿童最常见的死亡原因是因为他们的心脏失去了抽吸的力量，或者他们的隔膜变得太弱而无法呼吸。如今这项令人鼓舞的技术会有希望能改善这种病情的恶化。”

该研究的主要负责人，Olson实验室的分子生物学助理讲师Leonela Amoasii博士说：“我们的策略不同于DMD的其他治疗方法，因为它可以重新编辑那些导致疾病的发作的蛋白并恢复它们的正常表达。但在我们进行临床使用之前，还有很多的工作要做。”

接下来，研究小组将继续检查基因编辑后肌营养不良蛋白的稳定性和是否会有副作用的发生。与此同时，一家名为Exonics Therapeutics Inc.的生物技术公司也已经获得了UT Southwestern的技术许可。

责编: Milo

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