2026年10 月 15 日，据中国国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，苑东生物全资子公司成都硕德药业有限公司申报的泊那替尼片获批上市。据公开资料显示，该药品来源于医疗机构中药制剂，泊那替尼片是针对白血病的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，适用于慢性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病等患者。
慢性髓性白血病（CML，慢性粒细胞白血病）是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤，发病率约占成人白血病的15%～20%。据《2021年中国慢性粒细胞白血病患者报告白皮书》发布的数据显示，在2533位受调研患者当中有20.2%的患者耐药不耐受。BCR-ABL激酶区突变是导致酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后耐药的重要机制之一，也是目前难以克服的突变之一。
作为一款Bcr-Abl激酶抑制剂，泊那替尼能够靶向Bcr-Abl原型，以及所有已知的单一、治疗耐药性突变，包含最常见的T315I突变型。泊那替尼对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在、因激酶突变引起耐药性的缺陷。
与第一、二代抑制剂相比，泊那替尼不仅靶向Bcr-Abl原型，还能覆盖所有已知的单一、治疗耐药性突变，包括最常见的T315I突变。此外，泊那替尼还对其他多种激酶如VEGFR、PDGFR、FGFR等有一定的抑制作用，进一步拓宽了其治疗潜力。
公开资料显示，泊那替尼片（ponatinib，英文商品名为Iclusig）是一款第三代Bcr-Abl激酶抑制剂，最初由Ariad Pharmaceuticals研发。2014年12月，大冢制药与Ariad公司达成合作，获得了在日本、中国、韩国等亚洲国家共同开发和商业化泊那替尼的权利。2017年初，武田通过收购Ariad公司获得了这款产品。
泊那替尼作为一款具有里程碑意义的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，自2012年12月首次获FDA批准上市以来，已陆续于2013年获EMA批准、2016年获PMDA批准，并于2024年9月正式进入中国市场。
在国内仿制情况，齐鲁制药、成都硕德药业2家企业的产品均于2025年8月报产，其中成都硕德药业于近日顺利获批生产，成功拿下泊那替尼片国内首仿。
据苑东生物新闻稿披露，本次获批适应症为：(1)对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病慢性期成人患者;(2)无其他酪氨酸激酶抑制剂适用的复发或难治性慢性髓细胞白血病加速期或急变期，以及费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病成人患者;(3)任何酪氨酸激酶抑制剂耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病(慢性期、加速期和急变期)或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病成人患者。在国外进行的一项名为PACE的II期研究，评估了泊那替尼治疗慢性髓性白血病患者和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者的疗效和安全性。该临床研究总共招募了449名接受过2到3次TKI治疗的患者，接受泊那替尼45mg每日一次的治疗。研究结果显示，在平均56.8个月随访期间，对于慢性期既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病患者，主要细胞遗传学缓解（MCyR）率可达60%，完全细胞遗传学缓解率54%，主要分子学缓解（MMR）率40%。在中位随访期间，12个月时达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）估计有82%，5年时达到主要分子学缓解（MMR）的患者估计有59%。
另外研究人员还发现，缓解与长期结果相关。5年无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）分别高达53%和73%。
据相关数据显示，泊那替尼在全球市场表现出强劲的增长态势。2024年该药物全球销售额突破6亿美元大关，较上年同期增长近15%，过去五年复合年增长率在10%以上。聚焦中国市场，鉴于泊那替尼于2024年9月才进入中国市场，目前仍处于市场导入期。通过不完全统计数据，该产品国内上市时间较短，2026年上半年销售金额约261万元。作为原研药物，泊那替尼目前在中国市场的定价超过8,000元人民币/盒，这一价格水平在一定程度上影响了药物的可及性。

Source: https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzI1NTM5MDg5Ng==&mid=2247518451&idx=2&sn=e80cf53759f41b1a9d712dbf747e4235&chksm=eb226d585a6dbc8e9b8e3a762f2cf9aab893e6685df0eba36a2e2ee990a8a01537092193fa81&scene=126&sessionid=0#rd

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