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近20年首个！FDA批准这款创新药上市

2026-03-31 来源: drugdu 41

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了Denali Therapeutics公司研发的创新药物Avlayah（tividenofusp alfa）上市，用于治疗亨特综合征（黏多糖贮积症II型）。此次批准具有双重里程碑意义：它不仅是该疾病领域近20年来的首个新治疗选择，也是FDA批准的首款利用转铁蛋白受体介导机制穿越血脑屏障的酶替代疗法。

亨特综合征是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，由艾杜糖醛酸2-硫酸酯酶（IDS）缺乏引起，导致糖胺聚糖在全身细胞中异常蓄积，尤其对中枢神经系统造成严重损害。传统的酶替代疗法虽能改善外周症状，但无法有效穿越血脑屏障，因此无法阻止神经功能衰退。

Avlayah的核心突破在于其TransportVehicle™（TV）平台技术。该技术通过工程化改造，使药物能够与血脑屏障上的转铁蛋白受体结合，从而被递送至大脑内部。临床数据显示，治疗可显著降低患者脑脊液中的硫酸乙酰肝素水平，并有助于稳定或改善认知、行为及听力功能。

目前，该药物的验证性III期临床试验（COMPASS研究）正在进行中，其结果将决定其能否从加速批准转为完全批准。

网址链接：https://news.yaozh.com/archive/47630.html

责编: editor
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