首款国产血友病B基因治疗药物在澳门获批上市
2026-03-25
来源: drugdu
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3月19日， 信念医药宣布，其自主研发的基因治疗药物信玖凝™（BBM-H901 注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）正式获得中国澳门药物监督管理局批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。该产品是中国大陆及澳门首个上市的血友病 B 基因治疗药物。
该药物采用重组腺相关病毒（rAAV）将高活性 FⅨ 基因精准递送到患者肝脏细胞内，使 FⅨ 基因在患者肝脏内持续地高表达，并分泌到血液中，发挥 FⅨ 的促凝血活性。其设计应用了工程化改造的肝脏靶向性 AAV843 衣壳、高活性 FIX-Padua 基因以及肝脏特异性强启动子和双链 AAV 设计，旨在实现静脉给药后基因的快速、高效且持久表达。
该药物的疗效与安全性得到了多项研究的支持：
在一项多中心、单臂 Ⅲ 期临床研究中（n=26），52 周随访结果显示：
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年化出血率（ABR）为 0.60（95% CI: 0.18-1.99），较优效界值（中国接受预防治疗的血友病B患者平均ABR）5.0 显著下降；
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52周时平均 FIX：C 为 55.1（SD35.9）IU/dL（OSA, SynthAsil）；
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年化 FIX 制品平均输注次数由治疗前的 58.20 次/年（SD 30.67）下降至治疗后的 2.90 次/年（SD 10.71）；
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关节出血次数明显下降，靶关节数目降至 09。
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IIT 中，长达 5 年的随访结果显示：
截至末次访视 [中位 210周（范围 159-270 周）]，70% 受试者 FIX：C＞35 IU/dL，其中 40% 受试者 >50 IU/dL（采用 Actin FSL APTT 试剂的一期法）。
安全性方面，所有受试者均未出现≥3 级的不良反应，无严重不良事件（SAE），无抑制物产生。以上研究中所有患者仍在持续随访过程中。
与此同时，信念医药针对血友病 A 的另一款 rAAV 基因治疗药物也于近期完成 Ⅲ 期注册临床研究的首例受试者给药。该候选药物通过静脉输注，将表达优化凝血因子Ⅷ（FⅧ）的基因递送至患者肝脏细胞，旨在通过单次给药实现长期疗效。
https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/5932a415c60ce51489a419df3ba8e66d
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