西班牙血液学与血液治疗学会（SEHH）在西班牙圣地亚哥的圣洛伦索宫举办了其第九届“血液学进步”外展会议。此次会议汇集了血液学家、患者、科学传播者和记者，共同探讨血液疾病领域的关键进展，其中多发性骨髓瘤成为了讨论的焦点。

西班牙萨拉曼卡大学医院多发性骨髓瘤项目及临床试验部门负责人、同时也是萨拉曼卡大学医院血液科主任的玛丽亚·维多利亚·马特奥斯医学博士、哲学博士表示：“我们现在已经能够谈论如何治愈多发性骨髓瘤患者了。”马特奥斯还是西班牙萨拉曼卡大学医学系的副教授。

范式转变
此前，多发性骨髓瘤一直被认为是一种无法治愈的疾病。然而，新的治疗方法、新的治疗策略以及早期诊断使得越来越多的患者能够实现功能性治愈甚至完全治愈。

马特奥斯解释说，治愈的定义是指患者在确诊后能够存活至与其年龄和性别对应的平均预期寿命水平，且无需继续接受治疗。

“我想补充一点细节，”她说道，“在多发性骨髓瘤的治疗中，有些患者能够达到这一目标，但有时他们无法停止治疗，这就意味着无法实现功能性治愈或长期控制病情。不过，最终我认为可以实事求是地说，在多发性骨髓瘤的治疗中，我们正在让许多患者获得生存机会，有些患者能完全康复，而另一些则能实现功能性康复。”马特奥斯强调道。

因此，治疗措施应主要针对那些无症状且整体健康状况良好的患者，以及新确诊的多发性骨髓瘤患者。早期检测至关重要，尤其是要识别出高风险的无症状患者。

马特奥斯还谈到了治疗方面的最新进展：“我们拥有创新药物，比如双特异性抗体和 CAR（嵌合抗原受体）-T 细胞，同时诊断工具也变得越来越灵敏。”这些策略显示出快速、显著且持久的效果，逐渐成为多发性骨髓瘤治疗中的重要支柱。

同样，对阴性微小残留病灶（MRD）的检测（这是西班牙骨髓瘤研究小组一直深入研究的概念）已成为骨髓瘤的主要预后指标。这种状况表明通过高度灵敏的技术也无法检测到肿瘤细胞，被认为是临床试验的主要目标。马特奥斯指出：“长期保持不可检测的残留病灶状态与极高的生存率相关。”

她进一步强调，美国食品药品监督管理局已经将“不存在可测量的残留病灶”这一概念认定为药品审批的首要目标，而欧洲药品管理局也正在对该方案进行审批，预计很快就会得出结果。

马特奥斯说：“对于新确诊的活动性多发性骨髓瘤患者，我们有能力进行治愈治疗。”

其中一项极具参考价值的研究——“PERSEUS”试验，对达雷妥尤单抗、硼替佐米、来那度胺和地塞米松的联合疗法进行了评估，并随后进行了移植治疗。该疗法显示，对于预后良好的患者，其中位无进展生存期可达 17 年，甚至超过 20 年。这可能为众多患者带来有效的治愈手段。

即使对于那些不符合移植条件的患者，采用同样的治疗方案，其中位无进展生存期也能达到 9 至 11 年。在某些情况下，这相当于患者的预期寿命与健康人群相当。

借助先进的诊断工具，医生现在能够在症状出现之前就检测出高风险的隐匿性多发性骨髓瘤。

西班牙骨髓瘤研究小组的一项研究表明，使用来那度胺进行早期治疗能够将病情进展时间延长多达 7 年。大约三分之一的患者在接受早期来那度胺治疗后实现了持续的微小残留病灶阴性状态。

马特奥斯强调了国家先进疗法计划在西班牙国家医疗体系中的关键作用，他将其描述为“确保高影响力血液系统癌症患者能够公平获得创新治疗的关键策略。”

在这方面，她强调了对《国家先进疗法计划》进行有计划更新的必要性，该更新应包含一系列措施，以加快更多具备实施这些疗法能力的医院的认证进程，扩大血液系统癌症细胞疗法的获批适应症，并建立可持续的融资机制，这些机制既能促进创新，又不会造成地域差异。

马特奥斯对国家医疗体系先进治疗中心网络的近期扩展表示满意，他欢迎纳瓦拉大学医院（位于潘普洛纳）、维戈医院综合大楼（位于维戈）以及马里格·塞尔韦特医院（位于萨拉戈萨）的加入。这三家新中心将与现有的 28 家中心合并，从而使西班牙获得认证的中心总数达到 31 家。

未来展望
骨髓瘤治疗的近期目标在于将持续保持微小残留病灶阴性状态作为治疗目标，并作为新药审批的关键标准。鉴于免疫疗法能够实现长期缓解，其作用预计也将日益凸显。

马特奥斯指出：“药物创新正在改变多发性骨髓瘤的自然发展进程。”目前仍无法为所有患者找到根治方法，但许多患者现在有望实现无病生存或只需接受少量治疗。

随着免疫疗法、移植手术、早期诊断以及监测技术的不断发展，到 2025 年，对于许多患者而言，多发性骨髓瘤的治愈或许将成为现实。

此故事原文出自《互动医生》杂志。

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