葛兰素史克公司正在收购波士顿制药公司的埃福米斯芬。该药物在第二阶段试验中显示，其能改善肝纤维化状况并消除肝硬化症状。GSK 表示，这种融合蛋白将与该公司正在研发的用于治疗肝病的 siRNA 药物相辅相成。

赛诺菲集团正在扩大其在肝病领域的业务，斥资 12 亿美元收购了一种针对临床验证的肝脏靶点的药物，该药物具有剂量优势，这可能使其在针对脂肪肝疾病 MASH 的疗法开发进度更领先的竞争对手面前获得竞争优势。

周三宣布的这项协议使得葛兰素史克公司的“艾福莫西芬α”药物（由波士顿制药公司生产）能够进入第三阶段的临床试验。除了与代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎（MASH）外，葛兰素史克还计划将该药物用于酒精相关性肝病的治疗。这两种疾病都属于脂肪性肝病，即脂肪堆积会损害肝脏。

MASH 会导致炎症和肝脏纤维化，也被称为肝硬化。尽管 MASH 研究的历史充满了许多临床试验的失败和监管方面的挫折，但美国食品药品监督管理局（FDA）去年批准了首款 MASH 治疗药物——由马德里格拉制药公司生产的每日服用一次的药物 Rezdiffra。这种药物是一种小分子，旨在激活一种名为 THR-beta 的肝脏受体。 波士顿制药公司的埃福米斯弗米恩则采用了不同的方法。这家私营生物技术公司的药物是一种与成纤维细胞生长因子 21（FGF21）类似的物质，FGF21 是人体内一种调节能量消耗和脂肪代谢途径的激素。天然的 FGF21 的半衰期为一到两个小时。波士顿制药公司的药物是一种经过工程改造的融合蛋白，能够在体内停留更长时间。它以每月一次的皮下注射方式给药。

在一项由安慰剂对照、为期 24 周的 2 期临床试验中，共有 84 名处于疾病第 2 或第 3 阶段（第 4 阶段为肝硬化）的 MASH 患者参与了试验。波士顿制药公司报告了试验结果，显示在纤维化指标方面有显著的改善，并且 MASH 病症得到了缓解。该公司还报告称，该药物在安全性及耐受性方面表现良好。中期数据于去年 11 月在美国肝病研究协会年会上公布。

埃菲莫司林加入了葛兰素史克的研发管线，该管线中还有一款针对肝病的治疗性候选药物，采用了不同的治疗方式。葛兰素史克的 4532990 是一种小干扰 RNA 药物，旨在降低一种在脂肪肝疾病发展中起作用的特定肝脏酶的表达。2021 年，葛兰素史克以 1.2 亿美元的首付款从阿罗哈德制药公司购得这种 siRNA 药物的使用权。在葛兰素史克的领导下，4532990 已在 MASH 和酒精相关肝病（ALD）领域完成了中期临床试验开发阶段。在葛兰素史克宣布其最新交易时，首席科学官托尼·伍德表示，埃菲莫司林解决纤维化的能力与 4532990 的治疗方法相辅相成。

伍德表示：“埃菲莫斯弗米恩将极大地拓展我们的肝病研发管线，并为我们提供开发一种全新、极具潜力的顶级药物的机会，预计该药物将于 2029 年首次上市。”“它与葛兰素史克的 990 药物相辅相成，后者也正在针对酒精性肝病和 MASH 病开展研发工作，为葛兰素史克提供了开发单药疗法以及潜在联合疗法以改善患者治疗效果的多种选择。” 在向投资者发送的一份报告中，利尔克合伙公司分析师托马斯·史密斯称，葛兰素史克收购埃菲莫斯弗米恩是自 2016 年艾尔建以高达 17 亿美元收购托比拉生物技术公司以来，在 MASH 领域规模最大的一笔交易。史密斯表示，葛兰素史克收购波士顿制药资产证明了 MASH 市场的潜力，特别是对于那些开发 FGF21 类似物的公司而言。

阿克罗治疗公司目前正对一种名为埃弗鲁西弗明的 FGF21 类似物进行第三阶段的测试。今年 1 月，阿克罗公司公布了第二阶段的测试结果，显示这种每周一次注射的药物在治疗 96 周后能够逆转纤维化。对于利尔林克公司的史密斯而言，与波士顿制药公司的药物竞争更为激烈的可能是 89 生物公司的佩戈扎弗明，该药物目前正分别在 MASH（每两周一次给药）和严重高甘油三酯血症（每周一次给药）的两项第三阶段试验中进行评估。史密斯承认，波士顿制药公司药物的每月一次给药方式对患者造成的负担较小，但利尔林克认为，在疗效、安全性以及患者便利性方面，89 生物公司的药物更具优势。他说，89 生物公司的药物在 MASH 和严重高甘油三酯血症这两个试验中的中期数据更为有力，以此作为支持这一观点的依据。

埃菲莫司林，原名 BOS-580，最初由诺华公司研发。波士顿制药公司于 2020 年获得了该药物的全球开发权；具体财务条款未予披露。除了葛兰素史克公司为埃菲莫司林支付的首付款外，该交易还使波士顿制药公司有望获得高达 8 亿美元的里程碑付款。葛兰素史克还需支付埃菲莫司林的里程碑付款以及诺华公司的应得专利使用费。

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