2024年10月24日，应用人工智能实现体内基因递送的基因技术公司Dyno Therapeutics宣布与罗氏开展第二次研究合作，共同开发下一代腺相关病毒（AAV）载体，用于针对神经系统疾病的基因疗法。
Dyno和罗氏此前曾于2020年10月宣布了一项针对神经系统疾病和肝脏导向疗法的研究合作与许可协议。根据这项新的合作条款，Dyno Therapeutics将为罗氏提供更多机会，利用该公司在该领域领先的平台和序列设计技术实现体内基因递送。
现有的基因疗法主要使用少量天然存在的AAV载体，这些载体存在递送效率低、预先存在免疫和可制造性等问题。为了克服这些挑战，Dyno率先应用人工智能和高通量活体数据采集技术，对AAV病毒衣壳进行工程设计，以提高组织靶向性、免疫逃逸性和可制造性。Dyno的低注射效率加速性能（LEAPSM）技术与每月进行数十亿次体内序列功能测量的能力相结合，能够加速优化衣壳，使治疗取得成功。作为一个为解决基因疗法开发商面临的最关键挑战而建立的平台，Dyno行业领先的基因递送解决方案使Dyno合作伙伴能够开发出更好的基因疗法。
根据新协议的条款，Dyno负责设计和发现具有更好功能特性的新型AAV衣壳。罗氏则负责利用新型Dyno衣壳对多种神经系统基因治疗候选产品进行衣壳验证研究，并进一步开展临床前、临床和商业化活动。罗氏将向Dyno支付5000万美元的预付款，并在合作研究阶段支付额外款项，此外还可能支付总额超过10亿美元的临床前、临床和销售里程碑款项，以及商业产品净销售额的版税。
Dyno创始人兼首席执行官Eric Kelsic博士说：“与罗氏的这项新合作致力于开发下一代基因疗法，以治疗未得到充分服务的、患有改变生命的神经系统疾病的患者，这证明了Dyno平台取得的突出进展，也证明了我们在所有项目中对合作伙伴的承诺。“我们的方法将广泛的体内数据与世界上最先进的序列功能预测人工智能模型相结合，使Dyno的衣壳工程师具备了行业领先的能力，解决了治疗性基因递送这一长期难题。Dyno的平台使整个领域更接近于实现这样一个未来：所有基因疗法都是安全、有效的，并且可以广泛地提供给所有需要的患者。”
罗氏企业业务开发部主管Boris L. Zaïtra说：“我们很高兴能将与Dyno Therapeutics的合作推向新的高度。我们的知识和资源相结合，将使我们能够探索治疗历来难以治疗的神经系统疾病的新疗法。我们致力于在这一领域取得重大进展，而与Dyno Therapeutics这样的公司合作就是其中的一部分。我们之前与Dyno Therapeutics的合作让我们非常有信心加大对治疗性基因递送的投资，为我们的神经系统疾病产品组合提供支持。
关于 Dyno Therapeutics
Dyno Therapeutics正在构建高性能基因技术，通过克服治疗开发商面临的体内基因递送挑战，改变患者的治疗效果。Dyno的平台将人工智能与高通量实验相结合，加快了AAV衣壳的设计速度，大大优于现有的基因递送载体。正如计算机芯片技术的指数级突破推动了人工智能革命一样，Dyno的多功能平台也在利用体内多路复用技术和高性能计算方面的基础性进展来应对各种治疗挑战。Dyno通过与领先的基因疗法开发商（包括安斯泰来、罗氏和Sarepta）以及英伟达等技术公司合作，推动治疗创新。了解更多信息，请访问：
www.dynotx.com
Dyno与其他制药公司的合作参见：
AI+基因治疗｜Dyno和安斯泰来宣布合作，总潜在价值超16亿美元