中国苏州2024年7月25日电 /美通社/ -- 小激活 RNA (saRNA) 疗法的领先开发商 Ractigen Therapeutics 今天宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已授予 RAG-18 儿科罕见病认定 (RPDD)，RAG-18 是该公司用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的领先 saRNA 候选产品之一。RAG-18 是一种新型可转化的治疗策略，可用于治疗由任何 DMD 基因突变引起的 DMD 和贝克尔肌营养不良症 (BMD)。

RPDD 由 FDA 授予，用于治疗主要影响 18 岁以下儿童且在美国发病率低于 20 万的严重或危及生命疾病的药物。如果RAG-18的新药申请（NDA）获得批准，Ractigen可能有资格获得优先审评券（PRV），该券可用于加快对不同产品后续上市申请的审评，或出售给另一家公司，其历史交易价值超过1亿美元，最高可达3.5亿美元，这对Ractigen来说是一个巨大的财务机遇。

Ractigen Therapeutics 公司创始人兼首席执行官李龙成博士表示： "RAG-18获得RPDD是Ractigen的一个里程碑，加强了我们开发罕见病创新疗法的承诺。这一认定不仅加速了RAG-18的开发，也为RNAa疗法的未来发展提供了机会。我们致力于改善 DMD 和其他罕见病患者的生活。

关于RAG-18

RAG-18是首个候选saRNA，旨在通过RNAa机制特异性靶向和激活肌肉细胞中的UTRN基因表达。UTRN基因编码的utrophin蛋白在结构上和功能上与dystrophin相似，上调utrophin蛋白有可能成为DMD肌肉细胞中缺失的dystrophin的功能替代物，从而为所有DMD患者提供治疗，而不受特定突变位置的影响。临床前数据表明，利用 Ractigen 专利的 LiCOTM（脂质结合寡核苷酸）技术进行皮下注射的 RAG-18 能有效减轻肌肉损伤，显示出治疗 DMD 患者的巨大潜力。

关于 DMD

杜兴氏肌肉萎缩症（DMD）和贝克尔肌肉萎缩症（BMD）是由肌营养不良蛋白基因突变引起的严重遗传性疾病，导致功能性肌营养不良蛋白缺失或不足。这种蛋白质对肌肉纤维的稳定性至关重要。没有它，肌肉细胞就容易受损，无法自我修复，导致肌肉逐渐变弱和退化。肌营养不良蛋白基因是人体中最大的基因，包含 79 个外显子。目前针对 DMD 的疾病改变治疗方法包括反义寡核苷酸（ASO）介导的外显子跳越、基因治疗和基因编辑，其中外显子跳越是最常见的策略。然而，这些治疗方法都有很大的局限性，因此迫切需要针对DMD根本原因的创新疗法，为患者带来更有效、更持久的益处。

关于RNAa

RNAa是李龙成博士及其团队开发的一项经过临床验证的平台技术。它利用 saRNAs 靶向基因调控域，激活基因表达，恢复治疗蛋白水平。这项创新技术具有开发各种疾病治疗药物的巨大潜力，特别是在传统方法无法解决的领域，包括遗传性疾病。

关于 Ractigen Therapeutics

作为 saRNA 药物开发领域的领军企业，Ractigen Therapeutics 在利用 RNAa 机制上调内源性基因表达的 saRNA 药物开发方面处于领先地位。这种创新方法是利用 saRNA 靶向特定基因来增强转录，从而恢复正常的蛋白质功能。Ractigen 的尖端技术在治疗传统方法无法治疗的疾病（如表观遗传沉默或基因下调导致的疾病）方面具有关键作用。

网址：
https://en.prnasia.com/releases/global/ractigen-announces-u-s-fda-rare-pediatric-disease-designation-rpdd-granted-to-rag-18-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy-455344.shtml

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