肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是一种罕见且具有侵袭性的疾病，开发改善病情的治疗方法已被证明具有挑战性。ALS 临床试验的高失败率通常归因于该疾病的病因不明和病理生理学复杂。在 2024 年欧洲神经病学学会 (EAN) 第 10 届大会上，Prilenia Therapeutics 展示了对第二阶段 Healey ALS 平台试验的附加分析的有希望的结果，该试验评估了普利多匹定对 ALS 患者的作用。GlobalData 表示，这些积极的结果将为普利多匹定的第三阶段试验铺平道路。
GlobalData 神经病学主任 Erela Dana 评论道：“Healey ALS 平台试验旨在通过同时和适应性测试药物来加速 ALS 药物的审批进程。鉴于开发这种疾病的治疗方法所面临的挑战，该平台试验有望更快地找到有效的治疗方法，总参与者人数更少，服用安慰剂的参与者也更少。”
GlobalData 预测，到 2029 年，ALS 市场将在八个主要市场（美国、法国、德国、意大利、西班牙、英国、日本和加拿大）实现约 13 亿美元的销售额，其中 3.753 亿美元来自 12 种后期药物，包括普利多比定。如果普利多比定在 EAN 上公布的 Healey 附加分析结果呈阳性后，在关键的 III 期试验中表现出统计学上显著的疗效结果，那么它可能在 2029 年实现约 1,110 万美元的销售额。
普利多匹定是一种口服 sigma-1 受体 (S1R) 激活剂，目前处于治疗 ALS 的 III 期。GlobalData 之前采访过的关键意见领袖 (KOL) 强调，普利多匹定很可能被定位为延髓性 ALS 患者的潜在辅助药物，因为该机制对言语和延髓功能有潜在的积极影响。
Dana 评论道：“EAN 上公布的结果显示，在 24 周的随访中，确诊、疑似和早期（<18 个月）ALS 患者在 ALSFRS-R 总体、ALSFRS-R 呼吸、延髓、生活质量和定量言语特征方面均有显著改善。”
除了 Healey 试验之外，Prilenia 还在 2024 年 3 月底招募了其第一位患者，参与了由美国国立卫生研究院 (NIH) 赞助的加速获得 ALS 关键疗法法案 (ACT for ALS) 扩展访问协议 (EAP2)。Prilenia 计划使用 Healey 平台试验的预先指定和额外分析数据为其关键的 III 期试验提供信息，以进一步评估普利多匹定在正在进行的 EAP 之外的有效性和安全性。
Dana 总结道：“如果 III 期研究结果能够延续 Healey 研究的积极成果，那么普利多匹定将成为延髓性起病型 ALS 患者治疗领域的关键药物。”

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