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项目拨款 520 万美元用于推进帕金森病的潜在治疗

2024-07-10 来源: drugdu 175

这种渐进性神经退行性疾病影响了英国约 153,000 人
Mission Therapeutics 公司获得了英国帕金森病协会虚拟生物技术项目和迈克尔·J·福克斯基金会颁发的 520 万美元资助，用于推进早期帕金森病 (PD) 的潜在治疗。
这笔资金将用于支持该公司正在进行的第 1 阶段计划，该计划包括对小药物分子 MTX325 进行 28 天的给药，以评估其对神经退行性疾病患者的安全性、耐受性、药代动力学特征和中枢神经系统渗透性。
帕金森病是一种渐进性的神经系统疾病，在英国影响着大约 153,000 人，会随着时间的推移损害部分大脑，导致震颤、动作迟缓以及肌肉僵硬和不灵活。
Mission 的 MTX325 是一种强效、选择性、小分子脑渗透性 USP30 抑制剂，通过改善线粒体的质量和功能来保护产生多巴胺的神经元。
先前的研究已经证明，细胞中功能失调的线粒体的积聚与多种疾病有关，包括帕金森病、肾病、心力衰竭、特发性肺纤维化和杜氏肌营养不良症。
12 月，剑桥大学和哈佛大学的研究人员与 Mission 合作，在《自然通讯》杂志上发表一项研究，提供了强有力的实验证据，证明 MTX325 通过靶向 USP30 治疗 PD 。
MTX325 的 1 期人体临床试验于 3 月开始，并已取得积极成果。计划于 2025 年初开始进行多次递增剂量试验，以评估 MTX325 的效果，并观察其对相关机制和疾病生物学生物标志物的影响。
Mission 首席执行官 Anker Lundemose 表示：“这项重大拨款……凸显了 MTX325 作为这种可怕的神经退行性疾病的疾病改良疗法的巨大潜力，[并且]代表了对我们在包括 PD 在内的人类疾病中的线粒体自噬策略的重大认可。”
不到一周前，Herantis Pharma宣布从英国帕金森协会虚拟生物技术项目和迈克尔·J·福克斯基金会获得 360 万欧元的资助，用于资助其早期临床试验，评估 HER-096 在 PD 中治疗的耐受性和安全性以及其正在进行的生物标志物项目。

https://missiontherapeutics.com/mission-therapeutics-awarded-5-2m-from-the-michael-j-fox-foundation-and-parkinsons-uk-to-advance-potential-disease-modifying-treatment-mtx325/

责编: editor
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