作者：Don Tracy，副主编

一项III期试验的结果表明，在治疗新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病的慢性期中，Scemblix比标准护理酪氨酸激酶抑制剂更有效。诺华公司宣布了Scemblix（ascimib）的ASC4FIRST III期试验的有希望的结果，该试验在治疗新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人方面优于标准酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。

诺华公司总裁、开发、首席医疗官、医学博士Shreram Aradhye在一份新闻稿中表示：“慢性粒细胞白血病患者需要有效且耐受性良好的治疗方案，帮助他们在控制慢性疾病时取得有意义的结果。令人信服的ASC4FIRST数据突出了Scemblix在新诊断的成年人中取得比标准护理更好的效果的潜力，同时保持了良好的安全性和耐受性。这些结果加强了Scembelix作为Ph+CML-CP的一种经证实的治疗方法的地位，因为我们将继续在CML创新的20年传统基础上再接再厉。”

ASC4FIRST（NCT04971226）是一项口服Scemblix的头对头、多中心、开放标签、随机研究。研究人员招募了405名新诊断为Ph+CML-CP的成年患者，他们被随机分配接受Scemblix，剂量为80 mg QD，与研究人员选择的第一代或第二代标准护理（SoC）TKI（包括伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼或博苏替尼）进行比较。该试验的双重主要终点是Scemblix与研究者选择的TKI的疗效比较，以及根据第48周达到主要分子反应（MMR）的患者比例，比较Scemblix与伊马替尼的疗效。

结果显示，与伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和博苏替尼相比，Scemblix在第48周表现出更高的MMR率，实现了试验的主要终点之一。此外，与伊马替尼和第二代TKI相比，Scemblix表现出良好的安全性和耐受性，导致更少的不良事件和治疗中断。

南澳大利亚健康与医学研究所医学博士Tim Hughes教授在新闻稿中表示：“与研究人员选择的标准TKI相比，Scemblix是第一种显示出明显更好疗效的CML治疗方法。当你将卓越的反应与Scemblix卓越的安全性和耐受性相结合时，我们为新确诊患者提供了一个非常有前景的潜在一线选择，以支持他们实现治疗目标。”

Scemblix和研究者选择的SoC TKI的中位随访时间分别为16.3和15.7个月。研究人员发现，与研究人员选择的SoC TKI相比，服用Scemblix的患者在第48周达到MMR的人数增加了约20%。此外，与伊马替尼单药治疗相比，在第48周达到MMR的患者增加了约30%。

此外，与研究者选择的SoC TKIs和伊马替尼单一疗法相比，Scemblix产生了更高的分子应答率（MR4和MR4.5）。

总体而言，在接受Scemblix治疗的患者中，67.7%的患者实现了MMR，而SoC TKI的这一比例为49%。Scemblix的MMR为69.3%，而伊马替尼为40.2%。

该试验正在进行中，下一次分析预计将在96周后进行，旨在确定次要终点的结果。这些数据已提交给美国食品药品监督管理局，研究结果也计划在定于6月举行的2024年欧洲血液学协会大会上公布。

慢性粒细胞病护理人员、患者倡导者、指导委员会财务主管Gerald Clements在新闻稿中说：“慢性粒细胞白血病是一种慢性疾病，标准护理的副作用对患者来说可能具有挑战性。它们经常影响他们的日常生活，并可能导致很高的治疗转换率。能够长期耐受的有效护理是一个关键的未满足需求。通过在患者首次确诊时将Scemblix带给他们，他们可能有机会接受高效治疗，同时从一开始就保持日常生活。”

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