弗朗西斯·克里克研究所 (Francis Crick Institute) 与 Broken String Biosciences 合作开展 ALS 研究
2024-05-10
来源: drugdu
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弗朗西斯克里克研究所和 Broken String Biosciences 宣布建立新的合作关系，以推进肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的研究。
此次合作旨在增进对神经退行性疾病发展过程中基因组不稳定性问题的了解。
ALS 是一种罕见且致命的神经系统疾病，在英国影响着约 5,000 人，会导致大脑和脊髓神经细胞逐渐退化。
这种疾病逐渐导致控制自主运动和基本身体功能的能力丧失。
作为合作的一部分，该研究项目旨在为 Broken String 专有的 DNA 断裂图谱平台 INDUCE-seq 开发新的应用，以利用该技术研究基因组不稳定性对 ALS 发展的影响。
INDUCE-seq 是一种可扩展的平台技术，可以高精度揭示任何基于核酸酶的基因组编辑系统引起的断裂。它的创建是为了解决对基因编辑引起的脱靶进行准确和快速测量的未满足的需求。
该平台提供数据驱动和可操作的见解，以推进研究和开发以及临床前和临床基因编辑计划。
在克里克商业参与基金（医学研究委员会支持的一项倡议）的支持下，克里克研究人员将与基因组公司合作，展示并进一步验证 ALS 平台。
克里克博尔顿实验室主要组长 Simon Boulton 博士评论道：“我们的研究重点是探索细胞如何修复 DNA 损伤，以及这一过程中的失败如何导致疾病。
“我们很高兴能够利用 INDUCE-seq 平台的独特功能……并且……加深我们对基因组不稳定性作为影响因素的疾病的理解，例如 ALS。”
Broken String 首席执行官 Felix Dobbs 表示：“有效的 ALS 治疗以及可显着改善患者预后的早期诊断策略的临床需求尚未得到满足。
“这次合作......展示了一个绝佳的机会，可以将我们的专业知识应用于其他关键研究领域，以支持人类健康的进步。”
https://pharma.com/news/francis-crick-institute-and-broken-string-biosciences-partner-for-als-research/
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