美国食品药品监督管理局批准辉瑞公司的Beqvez用于治疗成人中重度血友病B
2024-05-01
来源: drugdu
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Beqvez是一种一次性基因疗法，为使用常规因子IX预防、严重出血或复发性严重出血的中重度血友病B患者带来了希望。
图中：血液样本阳性诊断为血友病。医生手持血管对血友病进行阳性分析。
辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局已批准Beqvez（fidanacogene elaparvovec dzkt）作为成人中重度血友病B的一次性基因疗法。该疗法适用于目前使用因子IX（FIX）预防疗法、有严重出血史或经历频繁严重出血且无腺相关病毒血清型中和抗体的患者。在临床试验中，Beqvez被发现可以帮助患者产生自己的FIX，从而降低定期静脉输液的需求。
该批准是基于三期开放标签单臂BENEGENE-2试验的可观的数据，该试验评估了Beqvez对45名年龄在18至65岁之间患有中重度至重度血友病B的男性的疗效和安全性。所有参与者都必须在导入研究期间完成至少六个月的常规FIX预防治疗，同时接受单次IV输液治疗。辉瑞公司报告称，达到了非劣效性的主要终点，60%接受Beqvez治疗的患者不再出现出血，而接受预防治疗的患者为29%。虽然它耐受性良好，但常见的不良反应是转氨酶升高。
宾夕法尼亚大学综合与血友病血栓形成项目主任Adam Cuker，医学博士、理学硕士在一份新闻稿中表示：“许多B型血友病患者都在努力应对定期输注FIX的承诺和生活方式的破坏，以及自发性出血，这可能会导致疼痛的关节损伤和行动不便。Beqvez的一次性治疗有可能通过长期减轻医疗和治疗负担，对合适的患者产生变革。”
根据国家罕见疾病组织（NORD）的数据，每25000名男性出生时就有一人患有血友病B，许多女性携带者没有任何症状。然而，预计约有10%-25%的患者会出现轻微症状。严重症状通常在出生后被发现，中度症状在五六岁左右出现，轻度症状通常在晚年出现。
NORD报道：“血友病B是由F9基因的变化（变体或突变）引起的。F9基因位于X染色体上，因此以X连锁隐性遗传模式遗传。在大约30%的血友病B病例中，基因的改变是自发发生的，没有家族史。”
血友病B被归类为一种罕见的遗传性出血性疾病，由于FIX缺乏导致出血期延长，导致血液无法正常凝固。目前，首要的治疗方法是预防性输注FIX替代疗法，这只是一个暂时的解决方案。根据辉瑞公司从世界血友病联合会公布的数据，全球有38000多人患有血友病B。
辉瑞公司执行副总裁、美国首席商务官阿米尔·马利克在新闻稿中表示：“这一里程碑证明了辉瑞公司继续努力提高血友病患者的护理标准，提供了一种药物，由于其一次性给药，有可能为医疗系统提供长期的出血保护和价值。我们正在利用我们在血友病领域拥有40多年经验的专业知识，并积极与治疗中心、付款人和血友病社区合作，以适当地帮助确保医疗系统准备好随时向能够从中受益的患者提供Beqvez。”
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