ALS药物Relyvrio自愿退出市场伴随着公司重组，将Amylyx Pharmaceuticals的重点转向其他神经退行性疾病。但该公司还有另一种ALS候选药物将于今年开始临床试验。Amylyx Pharmaceuticals正在从市场上撤出其治疗肌萎缩侧索硬化症的药物，这一决定是在上市后临床试验结果显示该药物在治疗致命的神经肌肉疾病方面并未优于安慰剂一个月后做出的。

Amylyx说，从周四开始，Relyvrio（在加拿大称为Albrioza）将不再可供新患者使用。但是，目前在美国和加拿大接受该药物的患者，如果与医生协商，希望继续接受治疗，可以过渡到免费提供该药物的计划。

Relyvrio的退出是自愿的。根据一项小型 2 期临床试验的结果，该药物于 2022 年获得 FDA 的全面批准。尽管FDA没有要求Relyvrio进行3期临床试验，但总部位于马萨诸塞州剑桥市的Amylyx继续进行这项研究，并期望其他市场的监管提交需要这些数据。Amylyx高管还承诺，如果该药物未能通过更大和更长的3期测试，将把Relyvrio从市场上移除。

尽管Relyvrio将不再是商业产品，但Amylyx打算将该药物的临床研究用于为未来的ALS研究提供信息。在ALS专家的鼓励下，Amylyx表示将继续收集有关该药物对生存影响的数据。完成 3 期研究的患者可以选择在开放标签扩展研究中继续接受 Relyvrio。这项研究正在进行中。在短期内，3期结果计划于4月16日在丹佛举行的美国神经病学学会年会上公布。

随着Amylyx将Relyvrio从市场上撤出，该公司正在实施公司重组，将裁员约70%。根据该公司的年度报告，截至 2023 年底，Amylyx 雇用了 384 名全职员工。Amylyx在一份监管文件中表示，遣散费和其他相关费用将花费约1900万美元。该公司去年年底的现金状况为3.71亿美元。Amylyx周四表示，预计重组将留下足够的现金，持续到2026年，届时它可以为其他研究项目提供关键数据。

Relyvrio，在开发中以代号AMX0035而闻名，由两个小分子组成，每个小分子都靶向不同的神经退行性途径。同时解决这两个问题旨在减少导致神经元死亡的细胞应激。虽然ALS是AMX0035的主要适应症，但该公司还在其他神经退行性疾病中对其进行了测试。一项针对进行性核上性麻痹的 AMX0035 的 3 期研究正在进行中，这是一种罕见的神经退行性疾病，其特征是大脑中 tau 蛋白的积聚。中期分析预计将于2025年年中进行。AMX0035 还在 Wolfram 综合征（一种遗传性神经退行性疾病）的 2 期测试中进行评估。该公司表示，将在 4 月 10 日的网络直播中报告 Wolfram 综合征研究的中期数据。

Amylyx还有另一种ALS候选药物AMX0114。该药物是一种反义寡核苷酸，旨在靶向编码钙蛋白酶-2（一种与神经退行性变相关的酶）的基因。

Amylyx首席医疗官Camille Bedrosian在一份准备好的声明中说：“人们认为钙蛋白酶-2是轴突变性过程中的必需蛋白质，并且在已发表的研究中反复与神经丝生物学有关。在我们对AMX0114的临床前研究和多项独立发表的研究中，抑制钙蛋白酶-2减少了细胞死亡和变性，并降低了神经丝水平。”

Amylyx预计将于今年下半年开始对ALS中的AMX0114进行临床试验。

公共领域图片由 Flickr 用户 SciTechTrend 提供

责编: editor