上海2024年4月2日电 /美通社/ -- 尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布，该公司的体内基因组编辑候选药物 YOLT-101 已为首例患者用药，YOLT-101 正被开发为单剂治疗家族性高胆固醇血症（FH）的潜在疗法，这标志着研究者发起的试验 (IIT) 已经开始。

家族性高胆固醇血症（FH）是一种遗传性疾病，会影响人体从血液中清除低密度脂蛋白（LDL）胆固醇的能力。其特点是低密度脂蛋白胆固醇（又称 "坏 "胆固醇）含量高，会导致早期心脏病风险增加。

YOLT-101 由 YolTech 公司独立开发，旨在干预与家族性高胆固醇血症相关的特定基因突变。YOLT-101 利用先进的基因编辑技术和脂质纳米粒子（LNP）传输技术，有望为患者提供有效的治疗方案。YOLT-101 的临床前数据表明，在非人灵长类动物（NHP）模型中，单剂量药物可显著降低 LDL-C 水平，并可持续近两年。

由研究人员发起的 YOLT-101 临床研究是一项单臂、开放标签、剂量递增临床试验。该试验的主要目的是评估其安全性、耐受性以及确定家族性高胆固醇血症患者的最佳生物活性剂量（OBD），并初步评估单剂量 YOLT-101 对血浆中血脂和脂蛋白水平的影响。

"YOLT-101的成功应用标志着体内基因编辑疗法在这一领域取得了重大突破。我们预计 YOLT-101 将为家族性高胆固醇血症患者带来前所未有的临床疗效。"YolTech 创始人兼首席执行官吴宇轩博士说，"我们向所有参与 YOLT-101 项目的研究人员、合作伙伴和支持者表示感谢，我们预计 YOLT-101 将为患者提供新的治疗选择。"

YolTech公司将继续致力于推进YOLT-101的临床开发，并与监管机构、医疗保健专业人士和患者权益组织密切合作，为基因编辑疗法的发展做出贡献。

关于YOLT-101

YOLT-101是一种单疗程体内肝基编辑药物，目前正在我们的IIT临床试验中对高风险杂合子家族性高胆固醇血症（FH）、已确诊的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）和口服标准治疗后低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平未得到控制的患者进行评估。这些单药治疗旨在永久性关闭肝脏中的 PCSK9 基因，从而降低导致疾病的低密度脂蛋白胆固醇。

关于YolTech

尧唐生物（YolTech Therapeutics）是一家开创性的基因编辑公司，致力于开发治疗严重疾病患者的强大基因编辑药物，公司建立了领先的高通量进化平台和创新的LNP递送系统。该公司拥有强大的新型 Cas 和基础编辑器发现能力，以及卓越的 GMP 工厂内部 LNP 生产能力，在全球范围内拥有自主知识产权和核心专利保护。公司已开发出 10 多种基因药物，主要针对心血管疾病、代谢性疾病、传染病以及常见和罕见疾病。其领先的体内基因编辑资产 YOLT-201 已于 2024 年 3 月获得临床试验许可。

网址：https://en.prnasia.com/releases/global/first-patient-dosed-in-clinical-trial-of-yolt-101-for-the-treatment-of-fh-442123.shtml

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