乳腺癌是最常见的癌症，也是全世界癌症相关死亡的主要原因之一。

2016 年至 2018 年间发布的数据表明，英国诊断出近56,000 例乳腺癌新病例，其中大多数为女性，其中 86% 出现早期疾病。

大多数乳腺癌都含有蛋白质（受体）。 其中包括雌激素受体阳性 (ER+)，即乳腺癌具有雌激素受体；以及 HER2 阴性，即缺乏蛋白质（人表皮生长因子 2）。

激素，特别是雌激素，可以附着在这些受体上并促进细胞生长。 病理学家可以在活检或手术过程中识别受体，帮助确定治疗方法。

最近的研究促进了了称为 SERDS（选择性雌激素受体降解剂）的新候选药物的开发。 这些药物旨在附着并破坏这些雌激素受体，从而防止癌症的生长。

一种新的 SERD 分子实体 camizestrant 正在由生物制药公司阿斯利康进行临床开发，目前正在进行 III 期研究。 该候选药物以薄膜衣片的形式口服给药，通过靶向雌激素受体发挥作用。

这项针对早期乳腺癌的 III 期开放标签研究在全球范围内招募了 5,500 名患者。 其目的是评估与标准辅助内分泌治疗相比，卡米司群是否可以改善 ER 阳性和 HER2 阴性患者的生存结果。

良好实践临床试验申请
MHRA 灵活的临床试验监管框架通过评估和批准安全、有效和高效的试验来支持生命科学领域的创新，造福英国和世界各地的患者。

阿斯利康于 2023 年 9 月向 MHRA 提交了临床研究的合规申请。他们的求职信提出了 MHRA 评估员的建议参考点，包括标明和突出显示某些已发生变化的领域，以及交叉引用其他研究和指南。

该公司专注于卡米司群和其他与患者群体相关的研究药品的质量、有效性和安全性。 该协议和文件适当地反映了风险和缓解措施，使 MHRA 评估人员的任务尽可能高效。

敏捷且反应灵敏的监管机构
MHRA 的专家评估员采取了与风险相称的、有针对性的方法来审查卡米司群临床试验申请。 这种药物已经用于癌症患者，因此有证据支持该应用。

虽然这项研究设计很简单，但该方案写得很好并且表述清晰。 该机构对药品质量、风险缓解措施和安全报告有充分的保证，以支持试验的有利风险/收益平衡。

决定
MHRA 在 25 个日历日内发布了决定。 该研究的最终结果（接受）是在 32 天内得出的。 任何 MHRA 评估员都没有提出不接受的理由，并且很快收到了研究伦理委员会和卫生研究局的答复。

自 2023 年 9 月 1 日起，MHRA 在 30 天的法定期限内评估了所有初始申请。

MHRA 临床研究和临床试验副主任 Andrea Manfrin 评论道：“在监管时限内不断提高的绩效，以及全面的国家卫生服务、活跃的学术研究社区和种族多元化的人口，使英国成为具有全球竞争力的临床研究地点。”

“我们的专家在评估试验的方法上非常专注和务实。 我们致力于为临床试验授权申请提供可预测且可靠的时间表，以便申办者可以放心地计划他们在英国的研究。”

MHRA 每年收到 950 至 1,000 份研究用药品 (IMP) 的临床试验授权 (CTA) 申请，其中一半以上需要提交额外信息才能获得批准。

为了帮助申请人，MHRA 发布了在线指南，确定临床试验申请验证和评估的常见问题以及如何在整个过程中避免这些问题，帮助确保临床试验得到有效评估。

申请人还可以在药物开发的任何阶段向 MHRA 寻求科学建议。、
网址：
https://www.gov.uk/government/case-studies/agile-responsive-regulation-helps-early-breast-cancer-patients-to-benefit-from-a-study-to-potentially-improve-survival-outcomes

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