中国南京和美国马里兰州盖茨堡 2024年3月8日电 /美通社/ -- 致力于在全球范围内创新差异化药物的临床阶段生物制药公司药捷安康（TransThera）今天宣布，替能替尼与医生选择的随机对照全球多中心3期试验（FIRST-308）评估了FGFR改变受试者的疗效和安全性、 继获得美国、韩国和台湾地区的授权后，欧盟（EU）的监管机构也批准了这项研究。此外，欧洲药品管理局（EMA）授予替能替尼治疗胆道癌（BTC）的 "孤儿药认定"（ODD）。

替能替尼（tinengotinib）是新一代FGFR抑制剂，对多种FGFR2激酶域突变具有很强的抑制作用，已在FGFR改变的转移性CCA患者中显示出良好的临床疗效，这些患者曾接受过大量化疗，对FGFRi（s）难治或复发。在 2023 年 ESMO 和 2024 年 ASCO GI 会议上，Tinengotinib 治疗 CCA 的 I/II 期临床试验结果进行了口头报告。FRIST-308临床试验正在招募患者，以进一步证实替能替尼治疗CCA的有效性和安全性。2023 年 12 月，第一例患者在美国接受了治疗。

"我们非常高兴地看到，替能替尼在全球多个国家和地区的研发取得了重大的监管进展。这些里程碑不仅是全球监管机构对替能替尼治疗CCA患者潜在临床疗效的认可，也体现了公司的国际监管能力和为全球患者带来创新疗法的坚定承诺，"药捷安康首席医疗官、医学博士范瑾说。"利用欧盟、美国及其他国家和地区监管机构的支持，我们将继续加快替能替尼的全球临床开发和商业化进程。我们希望这些努力能使我们尽快将这种新型药物带给世界各地的患者。"

关于欧盟的孤儿药

所谓 "孤儿药"，是指为预防、诊断和治疗罕见疾病或影响欧盟万分之五以下患者的病症而开发的药品。EMA 提供一系列激励措施，鼓励开发指定的孤儿药。tinengotinib获得 "孤儿药 "称号后，将有资格在欧盟的后续临床开发和商业化过程中获得极大的监管支持，包括方案协助、费用减免，以及最重要的获批后10年的市场独占权。

关于替能替尼

替能替尼（tinengotinib）是一种创新型全球Ⅲ期谱选择性激酶抑制剂，通过抑制细胞因子信号转导和血管生成（表皮生长因子受体（FGFR）和血管内皮生长因子受体（VEGFR））、有丝分裂激酶Aurora A/B和Janus激酶（JAK），靶向肿瘤细胞增殖、血管生成和免疫肿瘤学通路，从而发挥抗肿瘤作用。美国和中国正在进行的临床试验显示，替能替尼对多种实体瘤具有潜在疗效。美国 FDA 授予该药 "孤儿药 "称号和 "快速通道 "称号，用于治疗 CCA。2023 年 7 月，中国国家药监局授予替能替尼 "突破性治疗指定药物"（BTD）。2024年3月，替能替尼被EMA授予治疗胆道癌的 "孤儿药认定"（ODD）。

关于药捷安康

药捷安康（南京）生物医药有限公司是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于通过内部研究平台和开放式创新，开发针对重大疾病的创新治疗药物。药捷安康目前的产品组合涵盖肿瘤、炎症和心血管疾病等治疗领域。

网址：https://en.prnasia.com/releases/global/transthera-announced-global-phase-3-clinical-trial-for-cholangiocarcinoma-authorized-in-the-european-union-and-orphan-drug-designation-for-tinengotinib-to-treat-biliary-tract-cancer-granted-by-european-medicines-agency-439175.shtml

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