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曙方医药1.24亿美元引进！杜氏肌营养不良新药拟纳入优先审评

2024-02-22 来源: drugdu 179


今日（2月18日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，曙方医药申报的vamorolone口服混悬液拟纳入优先审评，针对的适应症为4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。公开资料显示，这是曙方医药1.24亿美元自Santhera Pharmaceuticals引进的一款罕见病新药，此前已经在美国和欧盟获批治疗DMD。

据悉，vamorolone已经在关键临床研究VISION-DMD和三个开放标签研究及扩展研究中取得阳性结果。在VISION-DMD研究中，与安慰剂相比，vamorolone组在治疗24周后达到主要终点，由卧位至站立所需时间与安慰剂组相比差异有统计学意义。此外，与安慰剂组相比，使用vamorolone治疗的男性患者平均保持了类似的生长发育，而使用强的松治疗的患者平均经历了生长发育迟缓。在24周后从强的松转为vamorolone的患者，在研究的剩余时间里，平均身高能够恢复增长。

与皮质类固醇不同，经过48周的临床研究治疗后，骨生物标志物检测显示，vamorolone不会导致骨代谢的降低，而脊柱骨矿物质含量经双能X射线吸收仪（DXA）检查也未发现明显降低。欧洲药品管理局（EMA）认可vamorolone与当前的标准激素治疗相比不仅疗效相当，而且在维持正常骨代谢、骨密度和生长方面更具有重要的临床安全性优势。此外，从标准激素治疗转换为vamorolone治疗的患者在恢复生长和骨骼健康的同时依然可以保持疗效。
网址：
http://www.phirda.com/artilce_34193.html?cId=1&module=trackingCodeGenerator

责编: editor
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