错过 FDA 优惠政策后，蓝鸟迅速筹集资金支持基因疗法的推出
2023-12-21
来源: drugdu
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尽管蓝鸟生物公司最近因其备受期待的镰状细胞病基因疗法 Lyfgenia 赢得了 FDA 的认可，但监管方面的胜利对该公司来说仍有一些不足之处，因为该机构没有授予利润丰厚的优先审评券 (PRV)。
这让蓝鸟感到惊讶，该公司此前曾签署协议，以 1.03 亿美元的价格向诺华出售潜在的 PRV。现在，蓝鸟正急于通过两个不同的途径筹集数百万美元，以资助其新的镰状细胞病基因疗法和其他疗法的推出。
在一种筹款方式中，蓝鸟表示已达成协议，将未来的基因治疗收入移交给 Alterna Capital Solutions，以换取前期资金。该公司在向SEC 提交的文件(PDF) 中表示，该交易为蓝鸟提供最高 1 亿美元的信贷。
此外，蓝鸟还与高盛和摩根大通证券合作发售价值 1.5 亿美元的新股。该公司在周一发布的新闻稿中表示，将利用这笔资金“支持其基因疗法的商业化和制造”以及一般运营。
这两项披露紧随 FDA 批准 Lyfgenia 治疗镰状细胞病之后。该机构与 Lyfgenia 一起批准了 Vertex 和 CRISPR Therapeutics 的 Casgevy，这是第一个基于 CRISPR 的基因编辑疗法，也用于治疗镰状细胞病。
但在批准蓝鸟的药物时，该机构拒绝了该公司的 PRV 请求，PRV 可用于加快对另一种药物申请的审查。该机构在批准信中表示(PDF) 该药物的活性成分已用于 bluebird 的 Zynteglo，因此新申请不符合 PRV 资格。
除了 PRV 受到冷落之外，bluebird 的药物还面临着价格过高的问题——该药物每剂售价为 310 万美元，而 Casgevy 为 220 万美元——以及详细说明血液恶性肿瘤风险的黑框警告。
获批后蓝鸟股价下跌40%，至今仍未恢复。
除了 Lyfgenia 之外，蓝鸟还销售用于治疗血液疾病 β 地中海贫血的 Zynteglo 和用于治疗脑性肾上腺脑白质营养不良的 Skysona。该公司预计明年其三种商业产品将进行 85 至 105 个细胞采集或患者启动。
现金是这家制药商最关心的问题。该公司在向美国证券交易委员会提交的最新季度文件(PDF) 中表示，“管理层得出的结论是，我们持续经营的能力存在重大疑问。”
在最近一次筹款活动之前，蓝鸟估计其现金和某些其他资产可以为 2024 年第二季度的运营提供资金。
https://www.fiercepharma.com/pharma/after-missing-out-fda-voucher-bluebird-quickly-raises-funds-bolster-gene-therapy-launches
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