FDA 批准后不到一周，蓝鸟就签署了镰状细胞病 (SCD) 基因疗法的大额报销协议。
证券备案文件(PDF)中表示，Lyfgenia 与 Bluebird 达成的基于结果的协议是与一个覆盖美国约 1 亿人的组织达成的。这几乎占该国总人口（估计为 3.35 亿）的三分之一。
Bluebird 为 Lyfgenia提供了一个基于结果的框架，该框架可以跟踪三年的治疗结果，如果患者因血管闭塞（这是 SCD 的常见并发症）的痛苦发作而住院，则可以提供回扣。
该交易标志着 Lyfgenia 的首份承保协议。出于竞争原因，蓝鸟发言人拒绝透露合同的更多细节。
与此同时，蓝鸟发言人表示，这笔交易的速度突显出付款人认识到该疗法的价值，并且他们已准备好支持该疗法。
这笔交易可能会缓解人们对蓝鸟以 310 万美元批发收购成本收购 Lyfgenia 的担忧。该标价比 Vertex 和 CRISPR Therapeutics 的竞争对手 SCD 基因疗法 Casgevy 高出约 40%。这两种疗法于 12 月 8 日星期五同时获得 FDA批准。
当这些价格标签上周公布时，分析师表示蓝鸟将面临付款人的抵制，导致其采用率低于竞争对手。
对此，蓝鸟首席商务和运营官 Tom Klima 表示，该公司对其基于价值的方法来决定 Lyfgenia 的价格充满信心。他说，该公司考虑了一种针对毁灭性疾病的潜在治愈疗法对医疗保健系统和患者的积极影响。
“在与付款人达成基于结果的协议时，我们采取了非常严格的反馈方式，”克利马在周五的投资者电话会议上表示。 “我们预计基于结果的协议将成为确保快速获取和与我们的标签一致的获取战略的关键部分。”
此后，研究人员在周末的美国血液学会年会上提供了 Lyfgenia 临床数据的更新。在 34 名可评估的患者中，32 名 (94) 名严重血管闭塞事件完全解决，30 名 (88.2%) 在中位随访 35.8 个月后没有发生任何事件。
Bluebird 周四表示，该公司正在与其他大型商业支付机构和超过 15 个医疗补助机构进行深入讨论，这些机构总共覆盖了美国 80% 的 SCD 人口。
蓝鸟发言人无法提供该公司何时可以完成这些谈判的时间表，并指出每个付款人都有自己的内部进度，并且在正式协议之前医疗例外是常见做法。
尽管标价存在差距，但埃里克·约瑟夫（Eric Joseph）领导的摩根大通团队表示，预计蓝鸟和福泰将通过与治疗中心签订合同提供类似的折扣后净价。
Bluebird 预计将于 2024 年第一季度开始为第一批 Lyfgenia 患者进行细胞采集。该公司周四表示，预计到 2024 年，其三种商业产品将采集 85 至 105 个细胞，其中包括 β 地中海贫血疗法 Zynteglo 和脑性肾上腺脑白质营养不良疗法 Skysona。所有三种基因疗法的标价都在 300 万美元左右。

https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/bluebird-signs-pact-with-insurer-sickle-cell-gene-therapy-2023-12-14/

责编: editor