诺华公司的药物 iptacopan 于 12 月初首次获得 FDA 批准，用于治疗一种罕见的血液疾病，目前已经实现了治疗一种极其罕见的肾脏疾病的关键测试的主要目标。 这种小分子治疗多种疾病的潜力引发了人们的巨大期望。

作者：弗兰克·文卢安
诺华新药 iptacopan 的重磅潜力取决于该分子治疗多种疾病的能力。 继 FDA 最近批准用于治疗一种罕见的血液疾病后，该药物即将上市。 现在，诺华公司拥有另一种罕见疾病的数据，但尚未获得批准的治疗方案。 这家瑞士制药巨头表示，这些结果可以为 2024 年的监管提交提供支持。

尽管诺华公司表示 iptacopan 的销售额峰值可能会突破 30 亿美元，但该公司并未按适应症提供该预测的详细信息。 周一公布的结果来自 iptacopan 治疗 C3 肾小球病 (C3G) 的 3 期试验，C3 肾小球病是一种极其罕见的肾脏疾病，会导致过滤血液中废物的肾小球功能障碍。 这种疾病会导致炎症和肾脏损伤，并可能进展为肾衰竭。 C3G 源于补体系统（免疫系统的一部分）途径的过度激活。 Iptacopan 是一种小分子，旨在阻断称为 B 因子的补体系统蛋白。

3 期研究旨在评估 80 多名 C3G 患者。 主要目标是通过测量蛋白尿（尿液中的蛋白质是疾病的迹象）来显示与安慰剂相比的优越性。 诺华表示，该研究达到了主要终点，伊普塔克潘治疗在六个月内实现了具有临床意义和统计学显著性的蛋白尿减少。 次要目标包括测量肾功能。

该公司表示，该药物的安全性与早期的临床试验一致。 诺华没有透露结果的具体数据，但诺华表示，这些数据将在即将召开的医学会议上提交，并与全球卫生当局讨论明年可能提交的监管报告。

初步结果来自成人的伊普他考潘测试。 一个单独的队列正在招募 C3G 青少年。

诺华公司总裁、开发兼首席医疗官 Shreeram Aradhye 在一份准备好的声明中表示：“这些积极的结果表明，iptacopan 有潜力在 C3G 中提供具有临床意义的益处，并为我们支持其在多种补体介导的疾病中使用越来越多的证据。”

长期数据继续支持 Iptacopan 在 PNH 中的应用

Iptacopan 上周首次获得 FDA 批准，用于治疗原发性夜间血红蛋白尿症 (PNH)，这是一种罕见的血液疾病，会导致补体系统破坏红细胞。 阿斯利康的两种重磅药物 Soliris 和 Ultomiris 被批准用于治疗 PNH。 但这两种药物都是输注疗法。 iptacopan（品牌为 Fabhalta）在 PNH 适应症中的批准使该药物成为该疾病的第一种口服疗法。

FDA 对 Fabhalta 治疗 PNH 的决定是基于临床试验数据，该数据显示 24 周时 Fabhalta 优于阿斯利康药物。 在此治疗期之后，研究参与者可以选择参加另外 24 周的扩展研究。 最初接受 Fabhalta 治疗的患者可以继续服用该药物； 那些接受过阿斯利康药物之一的人可以改用 Fabhalta。

48 周的数据于周末在圣地亚哥举行的美国血液学会年会上公布。 对于继续接受 Fabhalta 治疗的患者，48 周时的结果显示血红蛋白水平接近正常，继续避免用于治疗 PNH 的输血，并且该疾病特有的疲劳症状有所改善。 在改用 Fabhalta 的研究参与者中，也报告了类似的疗效结果。

诺华表示，该药 48 周时的安全性与 24 周时的数据没有变化。 在扩展研究中，三项主要的血管不良事件被认为与 Fabhalta 治疗无关。 据报道，连续接受 Fabhalta 治疗的 62 名患者中有 6 名出现临床突破性溶血。 转用 Fabhalta 的患者中，有一名患者出现了这种并发症。 诺华表示，所有病例均得到解决，无需改变 Fabhalta 剂量。 Fabhalta 的标签上有一个黑框警告，提醒临床医生和患者注意严重细菌感染的风险。 扩展研究中没有报告此类感染。

Iptacopan 的下一个适应症可能是罕见的肾脏疾病免疫球蛋白 A 肾病 (IgAN)。 虽然 Calliditas Therapeutics 和 Travere Therapeutics 的药物加速了 FDA 对这种疾病的批准，但仍有空间提供可替代和可能更优越的治疗选择。 10 月，诺华报告了初步结果，显示 iptacopan 达到了 IgAN 3 期测试的主要目标。 该制药商表示，计划与 FDA 审查结果，目标是在 2024 年提交申请，寻求该适应症的加速批准。

iptacopan 的其他适应症的临床开发仍在继续。 该药物在另一种罕见的肾脏疾病（称为免疫复合物膜增殖性肾小球肾炎）中已进入后期临床开发。 针对非典型溶血性尿毒症综合征（一种罕见的凝血疾病）的三期测试也在进行中。

图片来源：peterschreiber.media、Getty Images

责编: editor