美国食品和药物管理局已授予 Solid Biosciences 用于治疗 DMD 的基因疗法 SGT-003 快速通道认证。

这家总部位于美国的公司已于11月14日获得美国食品及药物管理局的批准，开始进行基因疗法的I/II期试验。SGT-003使用新型囊膜AAV-SLB101来传递编码缩短型肌营养蛋白（微小肌营养蛋白）的DNA序列。它还具有 R16 和 R17 nNOS 结合蛋白结构域。

DMD 是一种罕见的遗传病，会导致进行性肌无力。根据美国肌肉萎缩症协会（US Muscular Dystrophy Association）的数据，在欧洲和北美，每十万人中约有六人患有此病。

首个治疗 DMD 的基因疗法已于今年早些时候获得批准。今年 6 月，Sarepta Therapeutics 公司的基因疗法 Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）获得了美国食品和药物管理局的加速批准，用于治疗年龄在 4-5 岁、DMD 基因确诊突变的非卧床患者。

近年来，人们对开发基因疗法的兴趣与日俱增。多种基因疗法已被批准用于镰状细胞性贫血等各种适应症。10 月，日本 Kyowa Kirin 公司签署了收购 Orchard Therapeutics 公司的最终协议。

Orchard 的产品目录包括 Libmeldy（atidarsagene autotemcel），该产品已在英国和欧洲获批用于治疗罕见遗传代谢性疾病变色性白质营养不良症（MLD）。该疗法被美国食品药品管理局授予罕见儿科疾病称号，《处方药用户费法》（PDUFA）规定的行动日期为 2024 年 3 月 18 日。

阿斯利康还在开发各种适应症的基因疗法方面进行了大量投资。上个月，该公司与 Cellectis 公司合作开发了多达十种细胞和基因疗法候选药物。该公司还在 9 月份收购了辉瑞公司针对罕见病的早期基因疗法产品组合。

Solid公司的SGT-003开放标签I/II期试验将评估儿科患者的治疗情况。根据12月7日发布的新闻稿，SGT-003将以1E14vg/kg的剂量一次性静脉输注给两组患者。两个组群各由三名患者组成，并有可能扩大组群。第一组将招募 4-6 岁的 DMD 患者。该疗法的长期安全性和有效性将在五年内进行评估。

Solid 公司在研的其他疗法包括治疗儿茶酚胺能多形性室性心动过速（CPVT）的 SGT-501、治疗 BAG3 介导的扩张型心肌病的 AVB-401，以及治疗弗里德里希共济失调的 AVB-202-TT。

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