NHS 将为患有罕见血液病的患者提供干细胞移植
2023-12-05
来源: drugdu
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英国国家医疗服务体系宣布将提供干细胞移植治疗地中海贫血症患者，地中海贫血症是一种严重且致命的遗传性血液疾病。
根据NHS英格兰临床咨询小组的新指导，治疗性干细胞移植将首次由 NHS 资助，适用于患有这种疾病的患者。
地中海贫血是一种罕见的疾病，会影响血液中的血红蛋白，需要患者每两到四个星期输血一次。
在英国，估计有超过 600 名成年人患有输血依赖性地中海贫血。
该手术称为同种异体造血干细胞移植（Allo-HSCT），涉及用来自匹配的同胞捐赠者的骨髓干细胞替换患者的骨髓干细胞。
由于成人存在潜在的并发症风险，该手术以前仅用于儿童的治疗。
然而，由于移植治疗方面的新进展，包括在移植前、移植期间和移植后使用更好的药物来管理患者，新指南建议向符合条件的18岁或以上地中海贫血患者提供Allo-HSCT 治疗。
仅在国家血红蛋白病登记处，就有2,281名患者登记患有该病，其中 1,332 人年龄在 18 岁以上。
此外，这种疾病在南欧、中东、南美、加勒比、亚洲和东南亚社区中更为普遍。
提供 Allo-HSCT 治疗将在减少这些人群的健康不平等方面发挥重要作用。
英国地中海贫血协会执行董事Romaine Maharaj表示：“这一非凡成果为以前无法获得治疗选择的捐赠者匹配的成年人带来了希望。”
英国国民医疗服务体系（NHS）医疗主任Stephen Powis教授表示：“将干细胞移植的范围扩大到患有地中海贫血的成年人，是帮助改变患有这种严重衰弱疾病的人的生活的又一个重要步骤。”
今年5月，NHS成为全球第一个针对基于输血的治疗（包括地中海贫血和镰状细胞病）引入基因分型血液配型测试的医疗保健系统。
这项新计划是与英国国民医疗服务体系(NHS England)和国民医疗服务体系血液与移植 (NHS Blood and Transplant) 合作实施的，旨在减少患者输血治疗带来的痛苦副作用。
网址：
https://www.pmlive.com/pharma_news/nhs_to_offer_stem_cell_transplants_to_patients_with_thalassaemia_1504377
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