美国食品药品管理局授予 Priothera 公司的 mocravimod 第二个孤儿药称号
2023-11-29
来源: drugdu
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美国食品和药物管理局（FDA）授予Priothera公司的mocravimod孤儿药称号，用于治疗接受干细胞移植的白血病患者。
据11月27日的一份新闻稿称，该药用于帮助改善造血干细胞移植后血液恶性肿瘤患者的预后。
在获得指定后，这家总部位于爱尔兰都柏林的生物技术公司将有资格获得美国临床试验的税收减免，如果该疗法获得批准，将在指定适应症领域拥有七年的市场独占权。
造血干细胞移植又称血液和骨髓移植，用于治疗多种血癌。美国每年新增近6万例白血病病例。
这是 Priothera 的 mocravimod 第二次获得孤儿药认定。第一个指定于2022年3月获得，用于治疗接受造血干细胞移植患者的急性髓性白血病（AML）。第一个指定旨在预防移植物抗宿主疾病反应--当移植物的免疫细胞攻击患者的组织细胞时发生的一种疾病。
本周获得的孤儿药称号旨在通过增强移植物抗白血病反应来改善患者的治疗效果，移植物抗白血病反应是指捐献者的骨髓细胞能正确识别外来癌细胞并启动免疫反应。
据Priothera公司网站介绍，该公司的候选药物旨在预防移植物抗宿主疾病，同时维持移植物抗白血病反应。
Mocravimod是一种鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂。据Priothera公司称，靶向这一途径可减少淋巴组织T细胞的增殖。
Priothera 联合创始人兼首席执行官弗洛伦特-格罗斯（Florent Gros）说： "这两种孤儿药的认定突出了mocravimod的双重作用模式，[它能改善]血液恶性肿瘤的异体造血干细胞移植治疗效果，有可能提高无白血病存活率--移植物抗白血病反应--同时减少移植物抗宿主疾病造成的组织损伤"。
Mocravimod目前正在一项名为MO-TRANS的III期试验（NCT05429632）中接受研究，该试验旨在招募约250名接受造血细胞移植的急性髓细胞白血病患者。Priothera 将评估该药物作为辅助和维持治疗的有效性和安全性。
2023 年 2 月，日本药品和医疗器械管理局（PMDA）批准在该国启动 III 期试验。
网址：https://www.pharmaceutical-technology.com/news/fda-grants-second-orphan-drug-designation-to-priotheras-mocravimod/?cf-view
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