癌症最常见的类型现在有了一种新的靶向治疗方法：阿斯利康药物，这是针对特定基因特征的新疗法中的第一种。但新的批准范围比预期的要窄，这限制了该疗法的总目标市场。
美国食品药品监督管理局批准了新的药物capivastertib与福司琼联合使用，福司琼是一种较老的阿斯利康癌症治疗药物。这种新药将以Truqap品牌上市。
Truqap的批准涵盖了对患有HR阳性和HER2阴性晚期癌症的成年人的治疗。这些患者还必须患有激素治疗后进展或辅助治疗后复发的疾病。Truqap加入了一组已经可用于HR阳性、HER2阴性癌症的疗法，包括阿斯利康的产品。Truqap作为第一个AKT抑制剂与他们不同。
AKT酶是驱动癌症细胞生长和增殖的信号通路的关键成分。FDA批准Truqap用于治疗HR阳性、HER2阴性的癌症患者，这些患者的AKT1或其他两种相关酶PIK3CA和PTEN发生基因改变。基因特征将由美国食品药品监督管理局批准的基金会医学配套诊断进行检测。
在Truqap的安慰剂对照关键临床试验中，708名患者中，289名患有PIK3CA/AKT1/PTEN改变的肿瘤。患者被随机分配接受研究药物和氟维司琼或安慰剂和氟维司琼。主要目标是测量无进展生存率，即从研究中随机分组到疾病进展或死亡的时间。结果显示，在整个研究人群以及阿斯利康药物治疗的基因改变患者中，无进展生存率存在统计学显著差异。尽管实现了这一目标，但美国食品药品监督管理局将Truqap的批准仅限于那些拥有关键基因特征的人。
Leerink Partners分析师Andrew Berens在周五发给投资者的一份报告中写道，该标签所涵盖的人群更加有限，这可能意味着美国食品药品监督管理局的情绪发生了变化，“这要求申办方有责任前瞻性和决定性地证明，所有患者都能从中受益，才能获得广泛的标签。”
Berens指出，在2022年8月15日的截止日期，研究药物和氟维司琼在总体人群和AKT途径改变人群中显示出总体生存益处的趋势。但当时，整体生存数据还不成熟。由于Truqap的目标市场较小，Leerink已将该药物的峰值销售额估计从23.6亿美元下调至12.8亿美元。
临床试验中报告的最常见的3级不良反应是皮疹和腹泻。Truqap是一种药丸，每天服用两次，持续四天，然后在28天的治疗周期中休息三天。这种循环一直持续到疾病进展或药物毒性变得不可接受。
阿斯利康肿瘤事业部执行副总裁Dave Frederickson在一份事先准备好的声明中表示：“作为一种一流的药物，这项批准为美国患有这种特定类型疾病的患者提供了一个关键的新选择，我们期待着将Truqap带给全球许多乳腺癌症患者，他们可以从中受益。”。
FDA对Truqap的审查是在Orbis项目下进行的，该项目允许参与国同时提交癌症药物并进行监管审查。通过Orbis项目，Truqap目前也在澳大利亚、巴西、加拿大、以色列、新加坡、瑞士和英国接受审查。中国、欧盟和日本正在进行更多的审查。

来源：
https://medcitynews.com/2023/11/astrazeneca-cancer-drug-is-first-in-class-but-fda-nod-is-narrower-than-expected/

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