图为：含有用于测量血清磷水平的血液样本的试管/iStock，Md Saiful Islam Khan

FDA 周二批准了 Ardelyx 的 tenapanor，目前将以 Xphozah 品牌上市，旨在降低慢性肾病患者的血清磷水平。

周二的批准涵盖了接受透析的慢性肾病（CKD）患者，这些患者之前对磷酸盐结合剂表现出不充分的反应，或者对此类疗法不耐受。 Xphozah 的标签上没有黑框警告，但有预防严重腹泻的预防措施，这是该药物开发过程中最常见的不良事件。

Ardelyx 首席执行官 Mike Raab 称周二的批准对于透析患者、他们的家人和更大的肾脏病护理界来说是一个“重要的里程碑”。 Xphozah“代表了一种新机制和新选择，对于尽管接受磷酸盐结合剂治疗但磷水平仍然升高的患者来说。”Xphozah 为 30 毫克口服片剂，每日两次，早晚饭前服用。 其活性成分 tenapanor 是一种一流的磷酸盐吸收抑制剂，可在肠道局部发挥作用，阻断 NHE3 转运蛋白，而 NHE3 转运蛋白是细胞旁磷酸盐吸收途径的关键参与者。尽管有这种差异化的作用机制，Ardelyx 此前未能获得 Tenapanor 的监管批准。 2021 年 7 月，FDA 向马萨诸塞州生物技术公司发出了一份完整回复函，指出该分子的效应大小，并发现其“很小且临床意义不明确”。

当时，监管机构表示，未来的提交需要进行额外的试验，以证明 Tenapanor 治疗的“临床相关治疗效果”。2022 年 11 月，tenapanor 面对 FDA 心血管和肾脏药物咨询委员会，该委员会以 9 比 4 的投票结果认为其益处大于风险。受到 adcomm 胜利的鼓舞，Ardelyx 于 2023 年 4 月重新向监管机构提交了更全面的报告。

该公司提供了一项大型开发项目的研究结果，该项目涉及 1,000 多名患者，涉及三项 III 期研究：PHREEDOM、BLOCK 和 AMPLIFY。 所有三项试验均达到了主要疗效终点，表明与安慰剂相比，Xphozah 可以显着降低血清磷酸盐浓度。在这三项研究中，该药物基本上也是安全的。 腹泻是其最常见的副作用，发生于 43% 至 53% 的患者。 然而，大多数发作的严重程度为轻度或中度，并随着时间的推移或剂量减少而自行缓解。 大约5%的患者出现严重腹泻。

此外，Ardelyx 还进行了两项 IV 期开放标签研究——OPTIMIZE 和 NORMALIZE——研究将 Xphozah 融入临床实践的不同选择。据该公司公告称，Ardelyx 目前正在准备推出 Xphozah，预计该产品将于 2023 年 11 月上市。

 

发布日期：2023 年 10 月 18 日， 作者：Tristan Manalac

磷测试_iStock，医学博士 Saiful Islam Khan

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